- Los Gaucher están de enhorabuena, y es que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado el tratamiento de la biofarmacéutica Shire para los Pacientes Tipo I, tal y como hizo la FDA el paso mes de febrero. En España se esta que unas 900 personas sufren esta enfermedad.
En noviembre de 2009 la Food and Drug Administration (FDA) concedió la Revisión Prioritaria de Nueva Aplicación de Medicamento para la Velaglucerasa Alfa. El 28 de febrero de 2010 la FDA aprobaba la comercialización en EEUU y, medio año después, lo hace la EMA para más de treinta países europeos. En menos de un año, la Velaglucerasa Alfa se ha convertido en la alternativa terapéutica excelencia para la enfermedad de Gaucher Tipo I.
VPRIV, nombre con el que lo comercializa Shire, es una terapia de sustitución enzática (TSE) indicada para el tratamiento a largo plazo de la Enfermedad de Gaucher Tipo I, en niños mayores de cuatro años y adultos. La Enfermedad de Gaucher es una enfermedad hereditaria, ocasionada la carencia de una enza llamada glucocerebrosidasa. Esta carencia provoca la acumulación de depósitos grasos en hígado, bazo, huesos y médula ósea, lo que pide que células y órganos funcionen correctamente.
Tener opciones ‘siempre es bueno’, apunta la Doctora Elena Martin, especialista en enfermedades metabólicas hereditarias de la Unidad de pediatría del Hospital Doce de Octubre. Para el Doctor Tothy Cox, Profesor del Departamento de Medicina de la Universidad de Cambridge con sede en el Hospital Addenbrookes (Reino Unido), VPRIV es una nueva otunidad ‘para personalizar el tratamiento según se presente en cada paciente’.
Esta enfermedad se transmite de padres a hijos y se esta que su prevalencia es de 1 cada 100.000 personas, lo que podría afectar a unos 75.000 europeos, algunos de ellos asintomáticos y sólo tadores. Actualmente, en España hay 329 pacientes diagnosticados, sin embargo, la Fundación Española para el estudio y terapéutica de la enfermedad de Gaucher (FEETEG) apunta a que más de 900 españoles podrían ser tadores.
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