Novartis anunció que la Comisión Europea (CE) ha autorizado Votubia® (everolus)* para el tratamiento de pacientes a partir de los 3 años de edad, con astrocitoma subependario de células gigantes (SEGA) asociado con el complejo de esclerosis tuberosa (CET), que requieren intervención terapéutica pero que no pueden ser operados. Antes de la autorización de Votubia®, una medicación oral, la intervención quirúrgica cerebral era la única opción de tratamiento en la Unión Europea para niños y adultos con SEGA asociado con CET2.
El complejo de esclerosis tuberosa, también conocido como esclerosis tuberosa (ET), afecta aproxadamente a entre uno y dos millones de personas en todo el mundo y está asociado con diversos síntomas entre los que se incluyen convulsiones, edema cerebral (hidrocefalia), retraso en el desarrollo y lesiones cutáneas2,5. En Europa, se esta que la prevalencia entre la población general es de casi nueve casos cada 100.000 personas6. El CET es un trastorno genético que puede provocar la formación de tumores no cancerosos en órganos vitales y puede afectar a distintos órganos, con mayor frecuencia en cerebro y riñones5,7. Los signos y síntomas del CET varían dependiendo de los sistemas y órganos que se vean afectados6. En hasta el 20% de los pacientes con CET aparecen SEGA, o tumores cerebrales no cancerosos2.
La autorización de la CE se produce después de una dictamen favorable del Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de junio, y se basa en un estudio de fase II, prospectivo, abierto, de un solo brazo en 28 pacientes1,2,8. Los resultados de este ensayo demostraron que el 78% de los pacientes (21 de 27) experentó una reducción del 30% o superior del volumen del SEGA que tenía el mayor tamaño inicial y el 33% (9 de 27) experentó una reducción del 50% o superior a los seis meses con respecto al nivel inicial1,2. Recientemente, se ha presentado en la Conferencia Internacional sobre la Investigación en CET de julio otro estudio de fase III controlado con placebo en el que se examinaba esta población de pacientes Este ensayo cumplió su criterio de valoración principal de tasa de respuesta de los SEGA9.
“La autorización de Votubia® en la Unión Europea significa que, prera vez, los pacientes que viven con SEGA asociados con el complejo de esclerosis tuberosa contarán con una opción terapéutica eficaz,” afirmó Hervé Hoppenot, Presidente de Novartis Oncology. “Este hito es otro ejemplo del potencial de la inhibición de mTOR con everolus que nos reafirma en nuestro compromiso de investigación de otras manifestaciones del CET.”
Everolus está dirigido a mTOR, una proteína que actúa como regulador tante de la división de las células tumorales, el desarrollo de vasos sanguíneos y el metabolismo celular.10. El complejo de esclerosis tuberosa está provocado defectos en los genes TSC1 y/o TSC2 5. Cuando estos genes son defectuosos, aumenta la actividad de mTOR, lo que puede provocar el desarrollo y la proliferación incontrolados de células tumorales, la formación de vasos sanguíneos y un metabolismo celular alterado. Al inhibir la actividad de mTOR en esta ruta de señalización, everolus puede reducir la proliferación celular, la formación de vasos sanguíneos y la captación de glucosa relacionadas con el SEGA asociado con CET2.
“Esta autorización es un tante paso adelante en el tratamiento de los SEGA asociados con el complejo de esclerosis tuberosa, dado que la cirugía era hasta ahora la única opción de tratamiento disponible en la UE para estos pacientes,” declaró el Dr. Sergiusz Jozwiak, Profesor del Departamento de Neurología Pediátrica del Children Memorial Health Institute de Varsovia, Polonia. “Como prera medicación autorizada para este grupo de pacientes, Votubia® ayudará a dar respuesta a una necesidad crucial de tratamiento no cubierta.”
Sobre everolus
Everolus está autorizado en la Unión Europea (UE) como Votubia®® (everolus)para el tratamiento de pacientes a partir de los 3 años de edad, con SEGA asociado con el CET, que requieren intervención terapéutica pero que no pueden ser operados. La evidencia se basa en los análisis sobre el cambio del volumen de los SEGA. No se han demostrado otros beneficios clínicos, como, ejemplo, mejoría de los síntomas relacionados.
Afinitor®® (everolus) está autorizado en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de tumores neuroendocrinos (TNE) bien o moderadamente diferenciados, irresecables o metastásicos, de origen pancreático en adultos con enfermedad en progresión. Afinitor® también está autorizado en la UE para el tratamiento de pacientes con carcinoma de células renales (CCR) avanzado que ha progresado durante o después del tratamiento con terapia dirigida contra el factor de creciento endotelial vascular (VEGF).
En la UE, everolus se presenta con diferentes concentraciones para la población de pacientes no oncológicos con el nombre comercial de Certican® para la prevención del rechazo de órganos en receptores de transplantes de riñón y corazón.
Abbott posee la licencia exclusiva de everolus, pero ha concedido una sublicencia a Boston Scientific para su utilización en stent de liberación de fármacos.
No todas las indicaciones están disponibles en todos los países. El acceso a everolus para indicaciones distintas de las autorizadas se está controlando y supervisando minuciosamente en ensayos clínicos diseñados para comprender mejor los posibles beneficios y riesgos del compuesto. Como compuesto en investigación, el perfil de seguridad y eficacia de everolus no se ha establecido todavía para las indicaciones no autorizadas. Dada la incertidumbre que rodea a los ensayos clínicos, no hay garantías de que everolus vaya a estar disponible para otras indicaciones en ningún otro lugar del mundo.
Información de seguridad tante sobre Votubia®/Afinitor
Votubia® puede producir efectos secundarios graves, que incluyen problemas pulmonares o respiratorios, infecciones e insuficiencia renal, que pueden causar la muerte. Los efectos secundarios frecuentes son úlceras y aftas bucales. Votubia® puede afectar al recuento de células sanguíneas, a las funciones renal y hepática y a los niveles de azúcar y colesterol en sangre. Votubia® puede causar daños al feto en mujeres embarazadas. Las mujeres que reciben Votubia® no deben dar el pecho.
Las reacciones adversas más frecuentes al fármaco (incidencia ?15%) son aftas bucales, diarrea, sensación de debilidad o cansancio, problemas cutáneos (como ejemplo eritema o acné), infecciones, náuseas, hinchazón de las extremidades u otras partes del organismo, pérdida de apetito, cefalea, inflamación del tejido pulmonar, anomalías del gusto, hemorragias nasales, inflamación del tejido que recubre el sistema digestivo, pérdida de peso y vómitos. Las reacciones adversas al fármaco de grado 34 más frecuentes (incidencia ?2%) son aftas bucales, sensación de cansancio, número bajo de leucocitos (un tipo de célula sanguínea que combate las infecciones), diarrea, infecciones, inflamación del tejido pulmonar y diabetes. Se han documentado casos de reactivación de la hepatitis B y de formación de coágulos pulmonares.
Este comunicado contiene ciertas informaciones anticipadas sobre el futuro, concernientes al negocio de la Compañía. Hay factores que podrían modificar los resultados actuales.
Acerca de Novartis
Novartis AG (NYSE: NVS) prociona soluciones para el cuidado de la salud acordes con las necesidades de pacientes y sociedades. Enfocada exclusivamente al área de la salud, dispone de una amplia cartera de productos para responder a estas necesidades: medicinas innovadoras; medicamentos genéricos de alta calidad y que ayudan al ahorro de costes; vacunas humanas y herramientas de diagnóstico, y productos de gran consumo. Novartis es la única compañía que ha logrado una posición de liderazgo a escala mundial en estas áreas. En 2009 el Grupo logró una cifra de ventas de 44 300 millones de dólares USD. Aproxadamente 7 500 millones de dólares se invirtieron en I+D. Con sede central en Basilea, Suiza, las compañías del Grupo Novartis cuentan con una plantilla aproxada de 100 000 personas y están presentes en más de 140 países en todo el mundo. Para más información, pueden visitarse las webs http://www.novartis.com y http://www.novartis.es.
