Novartis ha anunciado hoy que el Comité para medicamentos de uso humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado una opinión positiva para el uso de ILARIS® (canakinumab) en el tratamiento de la artritis idiopática juvenil sistémica (AIJS) en pacientes a partir de los 2 años de edad. La AIJS es una forma rara y discapacitante de la artritis infantil con pocas opciones de tratamiento2. La enfermedad se caracteriza incrementos repentinos de temperatura, erupciones cutáneas y artritis que puede afectar a niños desde los 2 años y puede progresar hasta la edad adulta2,3.
Esta opinión se basa en dos ensayos de fase III en pacientes con AIJS, de edades comprendidas entre los 2–19 años, que mostraron una mejoría significativa en la mayoría de pacientes tratados con ILARIS®1. El ensayo 1 demostró que el 84% de pacientes tratados con una dosis subcutánea de ILARIS® alcanzó el objetivo de eficacia principal mejorando un 30% escala del American College of Rheumatology (ACR30) adaptado a pediatría, comparado con el 10% del grupo placebo que consiguió el ACR30 en el día 151. En la parte abierta del ensayo 2, 92 de 128 pacientes trataron de reducir gradualmente la dosis de esteroides que recibían. De estos 92 pacientes, el 62% pudo rebajar sustancialmente el uso de corticosteroides, y el 46% los abandonó completo1.En la parte controlada del ensayo 2 se produjo una reducción relativa del 64% en el riesgo de brotes de la enfermedad en los pacientes del grupo ILARIS®, en comparación con los del grupo placebo (coeficiente de riesgo de 0,36; IC del 95%:0,17 a 0,75).
Una vez autorizado, ILARIS® estará indicado para el tratamiento de la AIJS activa en pacientes a partir de 2 años que no han respondido adecuadamente a la terapia previa con antiinflamatorios no esteroideos (AINEs) y corticosteroides sistémicos. ILARIS® estará indicado para su uso en monoterapia o en combinación con metotrexato.
“ILARIS® procionará una nueva opción de tratamiento para los pacientes que hasta la fecha, tienen opciones muy litadas,” explicó Tothy Wright, MD, Jefe de Desarrollo Global, Novartis Pharmaceuticals. “Esta opinión positiva del CHMP es un paso tante para la autorización de ILARIS® para la AIJS en la UE.”
La Comisión Europea generalmente sigue las recomendaciones del CHMP y habitualmente emite su decisión final en los tres meses posteriores a la recomendación del CHMP.
La incidencia de AIJS en Europa se cree que está alrededor del 0,4–0,8 100.0003, con una prevalencia estada en 110 de cada 30.000 niños4. Aunque la enfermedad puede poner en riesgo la vida, las opciones de tratamiento son litadas. Los corticosteroides a menudo se utilizan para tratar los síntomas y el dolor, a pesar de que su uso prolongado se asocia con efectos adversos potencialmente graves, incluyendo síndrome de Cushing, retraso del creciento y osteoosis1.
ILARIS® está siendo investigado en numerosas enfermedades inflamatorias en que la interleuquina1 (IL1?) es un componente clave de la patogénesis de la enfermedad. Esto incluye patologías autoinflamatorias raras para las que no existen tratamientos autorizados, incluyendo, el síndrome periódico asociado al receptor del factor de necrosis tumoral (TRAPS, sus siglas en inglés), la fiebre mediterránea familiar (FMF) resistente a la colchicina y el síndrome hiper IgD (HIDS, sus siglas en inglés). Actualmente, ILARIS® se considera un fármaco en fase de investigación para estas enfermedades, lo que el papel que podría desempeñar en estas afecciones está aún determinar.
Acerca de los ensayos pivotales de fase III
El ensayo 1, fue un ensayo clínico aleatorizado, a doble ciego, controlado con placebo, de cuatro semanas de duración en el que participaron 84 pacientes de entre 2 y 19 años con AIJS1,2 activa. Los pacientes recibieron una única dosis de ILARIS vía subcutánea (4 mg/kg, hasta 300 mg) (n=43) o bien placebo (n=41)1. El objetivo principal de eficacia era la proción de pacientes que lograban una respuesta ACR 30 (según los criterios del American College of Rheumatology) y la remisión de la fiebre el Día 15 respecto a los niveles basales1. Esto significa que los pacientes tenían que presentar una mejoría míno del 30% de los síntomas sistémicos y de la artritis respecto a los niveles basales. El ensayo logró su objetivo principal de eficacia.
El ensayo 2 fue un ensayo clínico dividido en dos partes, el diseño de la Parte I era abierto, de grupo único con tratamiento activo, y el de la Parte II aleatorizado, a doble ciego, controlado con placebo y con interrupción al alcanzarse un número determinado de acontecientos (brotes)1. En el ensayo participaron un total de 177 pacientes con edades comprendidas entre los 2 y los 19 años con AIJS activa1. Algunos de estos pacientes ya habían participado anteriormente en el Ensayo 1. En la Parte I, los pacientes recibieron una dosis de ILARIS® vía subcutánea (4 mg/kg, hasta los 300 mg) cada cuatro semanas1. El objetivo principal de eficacia de la Parte I consistía en evaluar si el tratamiento con ILARIS® permitía reducir gradualmente la dosis de corticosteroides en al menos el 25% de los pacientes con AIJS que estaban recibiendo corticosteroides al inicio del estudio.
En la segunda parte del estudio, los pacientes se aleatorizaron para continuar con el tratamiento con ILARIS®, o a recibir placebo cada cuatro semanas (“grupo placebo tras ILARIS®”), hasta que se produjera un número determinado (37) de acontecientos de brote1. El objetivo principal de eficacia de la segunda parte era demostrar que el tiempo hasta el brote de la enfermedad era más prolongado con ILARIS® que con placebo.
Todos los objetivos principales del estudio 1 y 2 se cumplieron.
Acerca de ILARIS®
ILARIS® es un anticuerpo monoclonal completamente humano que inhibe la IL1?, que se trata de una parte tante de las defensas del sistema inmunológico del organismo.1 La producción excesiva de IL1? desempeña un papel destacado en determinadas enfermedades inflamatorias.5 ILARIS® actúa neutralizando IL1? durante algún tiempo, inhibiendo de este modo la inflamación.1
ILARIS® está autorizado para el tratamiento de la AIJS en EEUU y para el tratamiento sintomático de la artritis gotosa refractaria aguda en la UE. ILARIS® también está autorizado en más de 60 países, incluyendo la UE, EEUU, Suiza y Japón, para el tratamiento de los síndromes periódicos asociados con la criopirina (CAPS). CAPS es un tipo de trastorno genético raro y crónico que presenta síntomas debilitantes. Las indicaciones autorizadas pueden variar dependiendo de cada país.
Este comunicado contiene ciertas informaciones anticipadas sobre el futuro, concernientes al negocio de la Compañía. Hay factores que podrían modificar los resultados actuales.
