El proyecto ganador, Desarrollo de una plataforma de alto rendiento eficaz en hemofilia A para el screening del tratamiento y la corrección de genes utilizando células madre con pluripotencia inducida (iPSCs) específicas del paciente, deberá desarrollarse en los meses posteriores a la concesión del premio y representará el segundo paso de una investigación traslacional europea actualmente en curso.
Tal y como señala uno de los investigadores españoles galardonados, el doctor Rafael Parra, Coordinador del Banco de Sangre y Tejidos en la Unidad de Hemofilia del Hospital Vall d’Hebron, ‘se trata de un proyecto de carácter traslacional cuyo objetivo final es ofrecer una nueva herramienta versátil para la investigación farmacológica en hemofilia y que, incluso, podría abrir puertas hacia una farmacología personalizada’.
Además de la Unidad de Hemofilia del Hospital Universitario Vall d’Hebron y el Banco de Sangre y Tejidos, también participarán en el estudio otros investigadores que atarán su conociento y experiencia en diferentes áreas. Por ejemplo, contará con el apoyo de especialistas en reprogramación y generación de células madre y en terapia génica, gracias al apoyo del Instituto de Bioingeniería de Cataluña (del que es responsable el doctor Ángel Raya) y del Instituto de Investigación de Vall d’Hebron – VHIR (del que es responsable el doctor Jordi Barquinero).
Desde el punto de vista científico, el doctor Parra apunta que el trabajo conjunto de todos ellos en cuanto al uso de células derivadas de iPSC genéticamente corregidas podría permitir obtener “una forma de terapia génica ex vivo que puede reducir los riesgos de respuesta inmune y en el futuro podría ser una alternativa más conveniente que los enfoques actuales” en el abordaje de la hemofilia.
El actual contexto económico ha provocado la interrupción de diversos estudios de investigación debido a los recortes presupuestarios y la falta de financiación. En este sentido, desde la comunidad científica se valora de manera muy positiva el desarrollo de iniciativas como los Premios ASPIRE.
Seguiremos informando…