En 2015 comenzará un ensayo multicéntrico para la investigación de un nuevo tratamiento contra la Parálisis Cerebral utilizando una infusión doble de dos tipos de células madre obtenidas de la sangre y del tejido de cordón umbilical procesados por CryoSave (Crio-Cord en España). El objetivo de este ensayo clínico es demostrar la seguridad y eficacia preliminar de la infusión intravenosa secuencial de células madre mesenquimales expandidas ‘ex vivo’ (MSC) del tejido de cordón umbilical y de células madre de la sangre de cordón umbilical.
El estudio utilizará, por primera vez en investigación clínica, células madre mesenquimales (MSC) obtenidas del tejido del cordón umbilical criopreservado para uso autólogo. El estudio clínico se realizará en colaboración con el Dr. Manuel Ramírez Orellana (Investigador Principal), y el Profesor Luis Madero (Supervisor Clínico), del Hospital Universitario del Niño Jesús de Madrid, España.
La Parálisis Cerebral es una enfermedad devastadora que se diagnostica en 1 de cada 326 niños según CDC (Centers for Disease Control and Prevention) y sin ningún tratamiento disponible. 17 millones de personas en el mundo viven afectadas de Parálisis Cerebral (datos de la Cerebral Palsy International Research Foundation). Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), el gasto anual en el apoyo a las condiciones de vida de estos pacientes sólo en los Estados Unidos es de 26 mil millones de dólares.
En la actualidad se están realizando diferentes ensayos clínicos utilizando células madre obtenidas de sangre o tejido de cordón umbilical, estudios que están demostrando la seguridad y la eficacia en el tratamiento de la Parálisis Cerebral. ‘Los estudios preclínicos han demostrado que las células madre pueden inducir un proceso de recuperación endógena neuronal y los ensayos clínicos realizados en las Universidades de Duke y Georgia (EEUU) han demostrado que la infusión de células madre de sangre del cordón umbilical es un procedimiento seguro’, afirma el Profesor Luis Madero.
Las células madre de origen perinatal han demostrado in vitro e in vivo una elevada actividad inmunomoduladora y antiinflamatoria, así como un marcado efecto trófico estimulando la regeneración del tejido cerebral. En estos estudios clínicos, los resultados del seguimiento de estos pacientes se compararán con el perfil del transcriptoma, secretoma y epigenoma de las células madre mesenquimales (MSC) del propio paciente.
En CryoSave (Crio-Cord en España), el banco biológico del Grupo ESPERITE, se ha utilizado este tratamiento para 7 niños que tenían las células conservadas en dicho banco. El tratamiento se utilizó en 4 ocasiones en la Universidad de Duke y en 3 ocasiones en el Hospital Niño Jesús de Madrid. CryoSave posee la mayor colección de Europa de células madre de sangre y tejido de cordón umbilical para uso autólogo en medicina regenerativa.
Las células madre se preparan para su uso terapéutico utilizando la tecnología exclusiva de ES-PERITE en la producción para uso clínico de células madre mesenquimales (MSC), desarrollada por The Cell Factory, la División responsable de investigación traslacional y medicina regenerativa dentro del Grupo. La tecnología de producción biológica de células madre ha sido desarrollada según los reglamentos de Buenas Prácticas de Producción (GMP), evitando el uso de productos de origen animal, sueros, feeders, etc. Durante todo el proceso de almacenamiento y producción biológica. El descubrimiento clave a nivel científico y tecnológico ha sido el de optimizar el proceso de bioproducción reproducible de células madre derivadas de tejidos crioconservados para uso autólogo. El uso autólogo de células madre incrementará la seguridad del tratamiento y aumentará la supervivencia de las células madre in vivo.
Con este estudio clínico, The Cell Factory continua optimizando su plataforma de producción biológica de células madre, para extender su portfolio a aplicaciones más amplias en medicina regenerativa. El Grupo continúa trabajando en el establecimiento de colaboraciones para el desarrollo conjunto de nuevos productos de terapias avanzadas y su desarrollo clínico y comercialización.
Frederic Amar, CEO del Grupo Esperite, afirma que ‘este estudio clínico es un paso adelante hacia el desarrollo de nuevos tratamientos en neurología pediátrica y dará mejores respuestas sobre los mecanismos responsables del efecto terapéutico de las células madre obtenidas de tejido vivo en medicina regenerativa personalizada’.