Roche ha comunicado que la Administración Americana de Alimentos y Medicamentos ha admitido a trámite la solicitud de autorización de producto biológico (BLA), y ha concedido la revisión prioritaria para el tratamiento profiláctico (preventivo) semanal por vía subcutánea de adultos, adolescentes y niños con hemofilia A e inhibidores del factor VIII.
Casi un tercio de las personas con hemofilia A desarrollan inhibidores del factor VIII de los tratamientos de reemplazo habituales, lo que limita sus opciones terapéuticas y acrecienta el riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de hemorragias de repetición, especialmente en las articulaciones, que dan lugar a lesiones crónicas.
“Roche es conocida por el desarrollo de anticuerpos terapéuticos innovadores que puedan satisfacer algunas de las necesidades médicas no cubiertas —explica Sandra Horning, directora médica y máxima responsable de Desarrollo Internacional de Roche—. Los resultados de nuestro estudio fase III en adultos y adolescentes, así como los primeros resultados del estudio fase III en niños, han demostrado que Emicizumab puede ayudar de forma notable a las personas con hemofilia A que han desarrollado inhibidores. En estos pacientes, la prevención y el tratamiento de las hemorragias presentan gran dificultad. Estamos colaborando con la FDA con la esperanza de hacer llegar cuanto antes esta nueva opción profiláctica a las personas con hemofilia A e inhibidores”.
La solicitud de autorización de producto biológico para Emicizumab se basa en los resultados del estudio fase III HAVEN 1 llevado a cabo en adultos y adolescentes mayores de 12 años, así como en los resultados provisionales del estudio fase III HAVEN 2 en el que están incluidos niños menores de 12 años.
Los resultados del estudio HAVEN 1 se publicaron en la revista médica The New England Journal of Medicine (NEJM) y los resultados de ambos estudios se presentaron en el 26º Congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) que tuvo lugar el pasado mes de julio.
La decisión de la FDA sobre la autorización se espera para el 23 febrero 2018. La FDA concede la revisión prioritaria a los medicamentos que determina que pueden mejorar notablemente la seguridad o la eficacia del tratamiento, el diagnóstico o la prevención de enfermedades graves. En septiembre de 2015, la FDA concedió a Emicizumab la designación de Breakthrough Therapy, o avance terapéutico relevante, para adultos y adolescentes con hemofilia A que han desarrollado inhibidores. Esta designación permite acelerar el desarrollo y la evaluación de medicamentos para el tratamiento de enfermedades graves cuyos primeros resultados sean indicativos de una mejora sustancial con respecto a los tratamientos existentes.
Los datos de los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2 se han presentado también a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su autorización y se evaluarán por el procedimiento acelerado. Hay otros estudios en curso para evaluar el uso de Emicizumab en personas con hemofilia A con o sin inhibidores y para analizar el uso de esquemas posológicos menos frecuentes.
