Simposio “Esclerosis múltiple en jóvenes: misión posible” la nueva apuesta en investigación realizada por Novartis

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Novartis ha aprovechado el marco de la LXX Reunión Anual de la Sociedad Española de Neurología (SEN) para poner sobre la mesa las limitaciones del paciente joven con EM, la complejidad de su manejo y las terapias disponibles.

El paciente joven con esclerosis múltiple (EM) ha protagonizado el simposio de Novartis ‘Esclerosis Múltiple en jóvenes: misión posible’, celebrado durante la LXX Reunión Anual de la Sociedad Española de Neurología (SEN) que acoge Sevilla estos días. La conferencia ha puesto de relieve la importancia de investigar soluciones terapéuticas para el correcto manejo de la EM en este grupo de población, afectado de forma importante por esta patología crónica del Sistema Nervioso Central (SNC).

De los 2,3 millones de personas que padecen la enfermedad en todo el mundo, se estima que entre el 3% y el 10% son niños y adolescentes, con especial frecuencia entre los 10 y los 17 años. En este sentido, también destaca el hecho de que, más allá de la prevalencia que presenta la EM en estos grupos de edad, la patología también es más activa en estos tramos, presentando dos o tres veces más brotes que en los pacientes adultos. Además, hasta el 98% de los casos de EM en niños y adolescentes se presentan bajo su forma remitente-recurrente (EMRR), caracterizada por ataques con empeoramiento de síntomas, seguidos de períodos de remisión en los que los pacientes se pueden recuperar parcial o completamente. El efecto negativo de las recaídas en el sistema motor, la memoria y el razonamiento impiden a los pacientes disfrutar de su infancia y de su adolescencia al máximo, causándoles a menudo sentimientos de aislamiento y ansiedad.

El simposio, que contó con la participación del Dr. Sergio Martínez Yélamos, del Hospital Universitari de Bellvitge de L’Hospitalet de Llobregat, en Barcelona; la Dra. Mar Tintoré Subirana, del Centre d’Esclerosi Múltiple de Catalunya (CEMCAT); la Dra. Mar Mendibe Bilbao, del Hospital Universitario Cruces de Barakaldo, en Bizkaia, y el Dr. Ignacio Málaga Diéguez, del Hospital Universitario Central de Asturias, en Oviedo, puso sobre la mesa cuestiones de relevancia en torno al manejo de la EM pediátrica. Para ello, desarrolló varios módulos temáticos, dedicados a diferenciar la EM en niños y en adultos, explicar de qué forma compromete la calidad de vida de estos pacientes y explorar los últimos avances terapéuticos desarrollados en torno a la patología.{wbamp-show start}

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La Dra. Mar Mendibe Bilbao, del Hospital Universitario Cruces de Barakaldo, en Bizkaia, ha puesto el foco en los efectos de la enfermedad en la calidad de vida de estos pacientes: “hay que tener en cuenta que en esta etapa de la vida el cerebro es más inmaduro, no se ha desarrollado, y el sistema inmunológico responde de otra manera. El impacto social y familiar es terrible, los niños están aprendiendo y pueden tener problemas cognitivos desde el principio, lo que puede repercutir en su estilo de vida, con depresiones y dificultad de adherencia al tratamiento”. Asimismo, ha explicado las principales diferencias con respecto a la población adulta, con especial atención al retraso diagnóstico, ya que “a veces, se retrasa un poco más que en los adultos, en los que el diagnóstico se ha anticipado bastante en los últimos años”.

Por su parte, el Dr. Ignacio Málaga Diéguez, del Hospital Universitario Central de Asturias, en Oviedo, ha indicado que, desde el punto de vista de la Neuropediatría, “en el niño hemos pasado de una situación de desconocimiento por gran parte de los profesionales a tener plena consciencia de la enfermedad, así como un mayor conocimiento sobre la misma. Igualmente, hemos pasado de disponer un arsenal diagnóstico y terapéutico muy limitado a utilizar unas técnicas de imagen y un abanico de fármacos cada vez más versátil, seguro y efectivo”. Para el experto, cada vez es “un poco menos difícil controlar la enfermedad”, e imprescindible individualizar el manejo al máximo: “hemos enfocado el seguimiento del paciente en el manejo de las posibles secuelas y la sintomatología “acompañante”, o lo que es lo mismo, los síntomas que no implican actividad de la enfermedad pero que empeoran la calidad de vida del niño. Cada paciente puede presentar unas características (edad, forma de manifestación, grado de actividad de la EM, etc.) y una combinación de síntomas (fatiga o problemas cognitivos, entre otros) particular, por lo que es imprescindible adaptar el manejo de forma individualizada”.

La primera terapia exclusiva para pacientes pediátricos con EM

El simposio también profundizó en los resultados del ensayo de fingolimod- terapia oral modificadora de la enfermedad (TME) con una elevada eficacia para el control de su actividad- PARADIGMS, el primero controlado y aleatorizado, específicamente diseñado para niños y adolescentes (10-17 años) con EM recurrente remitente (EMRR). Para la Dra. Mar Tintoré Subirana, del Centre d’Esclerosi Múltiple de Catalunya (CEMCAT), este ensayo ha marcado un antes y un después en el manejo del paciente pediátrico de EM, ya que “hasta hace muy pocas semanas, en la EM del niño no teníamos ningún tratamiento que hubiese sido realmente avalado por un ensayo clínico, y nos basábamos en la extrapolación de los datos que teníamos de adultos o en pequeñas series de pacientes que habían sido tratados con lo que solemos utilizar en adultos, dado que es una población poco frecuente y que se considera especialmente vulnerable”. Además, ha enfatizado, “la EM en el niño es especialmente agresiva y activa, y un porcentaje alto, a pesar de utilizar tratamientos, no se controla”.

De cara a futuro, la Dra. Tintoré considera que “debemos hacer ensayos clínicos en niños, porque necesitamos estos datos para encontrar nuevas opciones o el mejor tratamiento para cada uno. Otras líneas de investigación van a ir hacia el estudio de los factores pronósticos de la EM para anticiparnos a la llegada de brotes y discapacidad en el niño, así como hacia la investigación de determinados biomarcadores que nos ayudarán a definir qué pacientes van a tener un desarrollo de la enfermedad más agresivo para actuar con tiempo”.

D. Orlando Vergara Correa, Business Franchise Head Neuroscience de Novartis España, apunta a la amplia trayectoria de Novartis en la investigación y desarrollo de soluciones farmacológicas eficaces que mejoren la calidad de vida de las personas con enfermedades neurológicas, sin olvidar la importancia de concurrir a encuentros de relevancia internacional como la Reunión Anual de la SEN, “bajo el propósito de poner en común los últimos avances desarrollados en torno a patologías tan relevantes como la migraña o la esclerosis múltiple (EM). Este ejercicio de intercambio de experiencias y divulgación en torno a las neurociencias es una vía inmejorable para seguir trabajando en reimaginar la disciplina, y nos da la oportunidad de poner en valor nuestro trabajo diario en terapias que pueden revolucionar la vida de miles de personas”.

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