La Comunidad de Madrid iniciará el próximo mes de abril un ensayo clínico innovador que podría marcar un avance en la lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). El estudio se desarrollará en el Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital público de La Princesa y representa un nuevo paso hacia el desarrollo de terapias pioneras frente a esta enfermedad neurodegenerativa. Está previsto que la investigación continúe en una segunda fase en enero del próximo año, ya con pacientes diagnosticados.
El ensayo será llevado a cabo por la Unidad de Ensayos Clínicos del centro madrileño y se centrará en el fármaco AP-2, un potencial tratamiento para la ELA. Se trata de un estudio de “primera administración en humanos”, autorizado recientemente por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios tras superar con éxito la fase preclínica en el Consejo Superior de Investigaciones Científicas.
En esta primera etapa participarán 72 voluntarios sanos con el objetivo de evaluar la seguridad del medicamento y su comportamiento en el organismo. El análisis permitirá conocer cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina el fármaco. AP-2 busca restaurar la función de la proteína TDP-43, cuya alteración provoca la muerte de las motoneuronas, responsables del control muscular, y acelera el avance de la enfermedad.
El diseño del ensayo contempla una administración progresiva del medicamento en diferentes niveles de dosis. Cada fase se validará únicamente tras confirmar la seguridad en el grupo anterior, lo que garantiza la protección de los participantes y sienta las bases para su futura aplicación en pacientes con ELA. En estudios previos, el fármaco ha logrado revertir la alteración de la proteína en modelos celulares y animales, recuperando su equilibrio natural.
Entre 4.000 y 4.500 afectados en España
Este proyecto refuerza el papel de la sanidad pública madrileña en la investigación biomédica y su capacidad para liderar ensayos complejos en fases iniciales. Más allá de confirmar la seguridad, el estudio permitirá definir dosis adecuadas y abrirá la puerta a comprobar si la molécula puede frenar la progresión de la enfermedad, un objetivo clave en una patología actualmente incurable.
La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las motoneuronas, provocando una pérdida gradual de fuerza muscular que deriva en parálisis, mientras las capacidades cognitivas suelen mantenerse intactas. Se trata de una patología de evolución rápida y sin cura, con una esperanza de vida media de entre cinco y seis años tras el diagnóstico. En España, entre 4.000 y 4.500 personas padecen esta enfermedad y cada año se detectan cerca de un millar de nuevos casos.
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