La Dra. Paula Río, investigadora del Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) y del CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) y responsable de la Unidad de Aplasia Medular del Departamento de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), ha sido recientemente galardonada con el 2023 Early Stage Investigator Award.Un prestigioso premio, otorgado por la Fanconi Anemia Research Fundation (FARF) durante el simposio organizado por la FARF en Vancouver (Canadá). .
Asimismo, la decisión del comité científico y dirección de la FARF de conceder este galardón a la investigadora confirma la relevancia de los trabajos realizados por el Departamento de Innovación Biomédica del CIEMAT, liderado por el Dr. Juan A. Bueren, en el campo de la anemia de Fanconi, donde se ha desarrollado, en colaboración con los hospitales universitarios Niño Jesús y Vall D’Hebron, el ensayo clínico fase I/II para el tratamiento del fallo de médula ósea en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A.
Este ensayo, siendo uno de los más novedosos en cuanto a este campo médico, ha permitido licenciar el medicamento a la empresa farmacéutica Rocket Pharmaceuticals, Inc. que en la actualidad está realizando un ensayo en fase II global en España, Estados Unidos y Reino Unido con objeto de solicitar autorización de comercialización en Europa y Estados Unidos.
La FARF también ha querido destacar con este premio los novedosos trabajos realizados por la Dra. Río en la búsqueda de estrategias de edición génica precisas para la corrección de mutaciones presentes en los pacientes con anemia de Fanconi. Y es que la investigadora se ha especializado en la terapia génica de la anemia de Fanconi, tanto en el diseño de vectores para el tratamiento de esta enfermedad como en la caracterización de modelos preclínicos y su transferencia a la clínica. Durante los últimos años su investigación se ha enfocado además en el uso de las herramientas de edición génica para el tratamiento de la enfermedad.
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