Takeda ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado oveporexton de Takeda un agonista oral del receptor 2 de la orexina (OX2R), para el tratamiento de la narcolepsia tipo 1 (NT1, narcolepsia con cataplejía) en adultos. La naturaleza persistente de la NT1 durante las 24 horas del día está provocada por una deficiencia de orexina y puede afectar de forma importante a la vida de las personas. oveporexton está indicado en Estados Unidos para tratar la enfermedad actuando sobre su causa subyacente, en lugar de abordar únicamente síntomas individuales.
«La aprobación por parte de la FDA de oveporexton supone un avance para la comunidad de personas con narcolepsia tipo 1 al incorporar una nueva clase terapéutica con el potencial de modificar el abordaje de esta enfermedad y la experiencia de los pacientes durante el tratamiento», afirma Julie Kim, Presidenta y Directora Ejecutiva de Takeda.
La NT1 es una enfermedad neurológica rara y crónica causada por la pérdida de orexina y afecta a unas 120.000 personas en Estados Unidos. Las personas con NT1 experimentan somnolencia diurna excesiva, cataplejía (pérdida repentina del tono muscular), síntomas cognitivos y alteraciones del sueño nocturno que pueden afectar gravemente a múltiples aspectos de la vida diaria, incluidos el trabajo, la educación y las interacciones sociales. «Para quienes vivimos con narcolepsia tipo 1, los síntomas transforman la vida cotidiana y van mucho más allá de lo que la mayoría de las personas entiende sobre esta enfermedad», señala Julie Flygare, Presidenta y Directora de Project Sleep y persona con NT1. «La aprobación de oveporexton amplía las opciones terapéuticas disponibles y aporta esperanza para el futuro de nuestra comunidad».
«Hasta ahora, las personas con narcolepsia tipo 1 han controlado la enfermedad con tratamientos dirigidos al alivio de los síntomas», explica el Dr. Emmanuel Mignot, investigador principal en Estados Unidos del programa de fase 3 de oveporexton. «Como la primera terapia basada en la orexina aprobada para tratar el amplio espectro de la enfermedad, oveporexton permite abrir una nueva conversación en la práctica clínica sobre las opciones de tratamiento».
La aprobación se basa en un amplio programa clínico que incluye los estudios globales de fase 3 FirstLight (TAK-861-3001) y RadiantLight (TAK-861-3002), que demostraron que oveporexton proporciona mejoras estadísticamente significativas en todo el espectro de síntomas de la enfermedad. Entre ellas se incluyen mejoras en la somnolencia diurna excesiva, la cataplejía y la calidad de vida relacionada con la salud. Oveporexton fue, en general, bien tolerado y presentó un perfil de seguridad consistente con el observado en los estudios clínicos realizados hasta la fecha. Los resultados de los estudios FirstLight (TAK-861-3001) y RadiantLight (TAK-861-3002) fueron publicados durante el congreso World Sleep 2025 y la información publicada se encuentra disponibles en la sala de prensa de www.takeda.com La información completa de prescripción es la aprobada por la FDA y únicamente resulta aplicable en Estados Unidos. Oveporexton también ha sido aprobado en China y Japón.
«Con esta aprobación, estamos convirtiendo un descubrimiento científico en una realidad para los adultos que viven con narcolepsia tipo 1», afirma Andy Plump, Presidente de Investigación y Desarrollo de Takeda. «La investigación sobre la orexina representa una nueva vía terapéutica con potencial para el desarrollo de futuros tratamientos dirigidos a pacientes con diferentes trastornos».