Eurordis ha publicado recientemente los resultados de la 4ª encuesta sobre el acceso a los medicamentos huérfanos en Europa, que tenía como objeto medir el acceso parte de los pacientes a los medicamentos huérfanos e identificar las posibles soluciones para mejorar la situación. 'Fue un gran esfuerzo que duró 7 meses', nos dice Fabrizia Bignami, Directora del Desarrollo Terapéutico de Eurordis, responsable del estudio.
'La encuesta cubría 22 medicamentos autorizados antes del 1 de enero de 2006 y los 25 países de la UE antes de la ampliación, junto con Islandia, Noruega y Suiza. Encuestamos a los titulares de la autorización de mercado, miembros del COMP (Comité para los Medicamentos Huérfanos (EMEA)), Autoridades Competentes Nacionales, miembros de MEDEV1, y grupos de Pacientes. Preguntamos fechas (de registro nacional, de la prera disponibilidad a los pacientes, y de las preras ventas), precios (franco fábrica, en farmacias y para los pacientes), razones de la no disponibilidad, nivel de reembolso y poblaciones de pacientes tratados. Incluso si algunos países y compañías farmacéuticas demostraban ser reacias a dar sus cifras, al final tuvos una gran cantidad de datos para procesa'.
Los resultados son contundentes. Los países con el mayor número de medicamentos huérfanos disponibles a los pacientes (20 o 21 medicamentos huérfanos) son Finlandia, Francia, Alemania y Suecia. Les siguen Austria, la República Checa, Dinamarca, Italia, Holanda, Noruega, España, Suiza y el Reino Unido (15 a 19 medicamentos disponibles). Los peores resultados son para Islandia, Latvia y Lituania, con sólo hasta 4 medicamentos huérfanos disponibles.
En la República Checa, Italia y Eslovakia, el precio que los pacientes tienen que pagar (o las autoridades nacionales sanitarias) los medicamentos huérfanos es más del 110% precio medio europeo de todos los medicamentos huérfanos (los medicamentos huérfanos son generalmente reembolsados a los pacientes). Por otro lado, los pacientes de Hungría, España y el Reino Unido tienen que pagar hasta un 94% del precio los mismos medicamentos.
'Esta situación no es sólo desigual que el acceso a los medicamentos depende del país, sino que además es muy poco ético', dice Yann le Cam, Director Ejecutivo de Eurordis. 'No se respeta el plazo de 180 días para poner en el mercado un medicamento huérfano, y los medicamentos huérfanos son disponibles en un tiempo y bajo unas condiciones peores que otros medicamentos, aunque están destinados a las enfermedades raras que de hecho tienen unas necesidades que cubrir'.
Así que, ¿Qué podemos hacer? Los procesos de designación de un medicamento huérfano, asistencia del protocolo y autorización de mercado están centralizados, pero el asesoramiento de tecnología sanitaria (HTA, siglas en inglés) y decisiones como el precio y reembolso son responsabilidad de los Estados Miembros. Así que, para mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos Eurordis propone la creación de un Grupo de Trabajo de la UE para la Transparencia de los Medicamentos Huérfanos, formado Estados Miembros voluntarios que pondrá en común la experiencia que existe para dirigir la parte científica del HTA, es decir, la evaluación del valor añadido terapéutico (TVA, siglas en inglés), y negociar un precio franco fábrica de referencia con el titular de la autorización de mercado.
'El precio de referencia europeo franco fábrica procionaría un argumento que podrían utilizar los Estados Miembros para fijar los precios y el reembolso', explica Yann Le Cam. Además, el Grupo de Trabajo daría una opinión científica sobre el lugar real de un nuevo medicamento dentro de la estrategia terapéutica de la enfermedad. Esta opinión será más consistente con la evaluación de la calidad, seguridad y eficacia que hace el CHMP (Comité de Medicamentos para Uso Humano) y la valoración del COMP.
Además, la opinión se actualizaría según los resultados de los estudios de obligaciones específicas después del mercado, incluyendo estudios de observación en la vida real, algo fundamental para las enfermedades raras. 'Este nuevo enfoque da la competencia a los Estados Miembros de las decisiones económicas, mientras mejora en transparencia y rapidez de acceso', dice Yann Le Cam. 'También creemos que cada Estado Miembro debería desarrollar un plan o estrategia para las enfermedades raras, bajo el marco de la Comunicación de la Comisión de Enfermedades Raras, que cubra investigación, medicamentos huérfanos y organización de asistencia'.
Eurordis ha presentado su propuesta en muchos foros: Mesa Redonda de Eurordis con las Empresas en julio 2007; taller EPPOSI en Copenhague en octubre 2007; COMP; EBE2; MEDEV; Conferencia Europea de Enfermedades Raras de Lisboa 2007 (ECRD) en noviembre; Foro Farmacéutico de la UE en diciembre 2007; y muchos más. Estamos haciendo llegar nuestra propuesta a través de la Comunicación de la Comisión en Enfermedades Raras y los Comentarios de la Consulta en el Futuro de la Política Farmacológica europea. Seguiremos luchando hasta que se tomen acciones a nivel de la UE para garantizar el acceso equitativo de los pacientes a los medicamentos huérfanos en Europa.
