El Síndrome Mielodisplásico (SMD) es una extraña y a menudo mortal enfermedad de la médula ósea que sólo puede combatirse con un tratamiento farmacológico que elina el exceso de hierro mediante la administración de un quelante de este elemento químico (quelante del hierro). Desafortunadamente, menos de la mitad de los pacientes que padecen esta patología (concretamente el 36'8% de los afectados) reciben este tratamiento que es capaz de elinar el exceso de hierro (sobrecarga) provocado las continuas transfusiones que reciben debido a la anemia que padecen. Estos datos, puestos de relieve la publicación de un estudio español sobre la materia, el Estudio IRON, no ofrecen resultados muy alentadores. Sin embrago, parece que la cosa podría cambiar.
El XIII Congreso de la Sociedad Europea de Hematología (EHA), celebrado hace un par de meses en Copenhague, fue el marco elegido para presentar ante los asistentes los resultados del citado Estudio IRON, del que se desprende que sólo un 14.4% de los pacientes quelados (tratados con estos agentes de hierro) pueden controlar la sobrecarga férrica que les permite tener controlada la patología que sufren. Unas cifras que no convencen a los expertos y de las que se puede deducir que la sobrecarga férrica que padecen estos pacientes ha sido tratada hasta el momento de manera escasa, poco eficientemente y tarde debido, según alegan los autores del informe, ‘a la complicada tolerancia del tratamiento quelante estándar'.
En este sentido, el estudio apunta que más del 90% de los pacientes quelados fue tratado con desferoxamina y tan sólo un 5,4% lo hizo con una pauta efectiva de este tratamiento durante un año. Estas conclusiones se extraen de los datos recabados en los 81 hospitales de toda España que han participado en el Estudio IRON, y donde se hizo un seguiento completo a 549 pacientes con dependencia transfusional y que además han recibido más de 10 transfusiones sanguíneas.
El tratamiento quelante estándar utilizado hasta ahora requiere infusiones cada noche que se administran mediante una aguja y una bomba de infusión, y que con frecuencia duran 812 horas durante 57 noches a la semana mientras el paciente siga recibiendo transfusiones de sangre o tenga un exceso de hierro en el organismo. ‘Por ello, a pesar de su eficacia, la incomodidad de su administración lo convierte en un tratamiento de difícil tolerancia en muchos pacientes como bien ha puesto de manifiesto el Estudio', explica el doctor Ángel F. Remacha, consultor del Servicio de Hematología del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau de Barcelona y uno de los investigadores del Estudio IRON.
Asismo, este experto comenta que ‘la media de edad de los pacientes que han participado en el Estudio IRON ha sido de 77 años, lo cual ha determinado de manera muy significativa el seguiento de este tratamiento'.
Ante esta perspectiva, el objetivo del tratamiento quelante no se centra ahora en elinar la sobrecarga de hierro, sino en mantener unos niveles que no sean dañinos a nivel visceral. ‘Los hematólogos somos conscientes de ello y la disponibilidad ya de un tratamiento quelante oral, deferasirox, que ata, además de eficacia, una mejor tolerancia de los pacientes, al administrarse una sola vez al día vía oral, hará que el cumpliento del tratamiento quelante sea mejor. Eso hará, probablemente, que el paciente mejore su calidad de vida', apunta el doctor Remacha.
En esta línea trabajan los laboratorios Novartis que desarrolla una marca comercial de este agente quelante (deferasirox) bajo el nombre de Exjade y que se une a otros productos con los que la farmacéutica suiza trabaja para combatir las enfermedades hematológicas como es el caso de Tasigna (nilotinib), indicada para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica. (ver novartisoncology.com). Pero además de lo anterior, Novartis ha patrocinado la Guía Clínica de Quelación del Paciente con Síndrome Mielodisplásico, con la que se pretende dar respuesta a preguntas como qué pacientes con síndrome mielodisplásico deberían recibir tratamiento quelante o cuándo habría que iniciarlo.
‘Por tanto continúa el doctor Remacha en unos años los datos de tratamiento de sobrecarga de hierro serán más favorables que los que hoy ha puesto de manifiesto el Estudio IRON, el cual nos ha atado numerosos datos clínicos referentes, ejemplo, a la utilización de la citogenética en España o sobre las comorbilidades que presentan estos pacientes, que nos ayudará a seguir mejorando el abordaje y tratamiento de los Síndromes Mielodisplásicos'.
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