Bayer HealthCare celebra sus 20 años de experiencia clínica con Kogenate ocupando una posición de liderazgo en la investigación para el tratamiento de esta enfermedad.
La hemofilia es un desorden hereditario caracterizado la prolongación del tiempo de sangrado con la aparición de hemorragias espontáneas, especialmente en músculos, articulaciones u órganos internos. La enfermedad está causada una deficiente o defectuosa presencia de proteínas responsables de la coagulación sanguínea, conocidas como factor VIII o IX. La forma más común de la enfermedad es la hemofilia tipo A o hemofilia clásica, en la que el factor VIII es deficiente o defectuoso. Aproxadamente 400.000 personas en todo el mundo son hemofílicas (en España se esta que existen alrededor de 1.800 personas con hemofilia tipo A).
Los avances generales en el tratamiento de esta enfermedad producidos en los últos 20 años, ha sido el tema central de la reunión que, bajo el título 'Bayer in Haemophilia, 20 years and beyond' ha congregado recientemente en Berlín a un grupo de expertos internacionales en esta materia.
El prer ensayo clínico con Factor VIII recombinante (sintetizado mediante ingenieria genética) se inició en 1988 en el centro del Dr. HansHermann Brackmann, en Bonn, Alemania, centro pionero en la investigación en hemofilia. 'Veinte años de experiencia clínica es la máxa demostración de la excelente seguridad y el perfil de eficacia de la línea de productos Kogenate, así como de nuestro compromiso con los avances en el tratamiento', comentó Michael E. Mathews, Director General del Área de Hemofilia de Bayer HealthCare. A lo que añadió, 'Somos líderes en el desarrollo de una nueva generación de Factor VIII de acción prolongada y estamos trabajando en un nuevo e innovador sistema que permita que el régen de administración del tratamiento sea más conveniente para los pacientes y mejore los resultados del tratamiento'.
Para Joahnnes Oldenburg, del Instituto de Hematología Experental de la Clínica Universitaria de Bonn, los avances producidos en los últos años, que han constituido la base para las mejoras en el manejo de la hemofilia son: nuevas tecnologías, técnicas de administración mejoradas, mejores regímenes de dosificación, transición desde el tratamiento a demanda de la enfermedad hasta el tratamiento profiláctico y protocolos de tratamiento exitosos para la inducción de la inmunotolerancia en pacientes con inhibidores.
Tratamiento profiláctico
Los episodios hemorrágicos más característicos de la hemofilia son los que afectan a las articulaciones y que pueden dar lugar a alteraciones irreversibles en el cartílago, ocasionando lo que se conoce como artropatía hemofílica, con el consiguiente deterioro de la calidad de vida y que puede llevar a invalidez.
La prevalencia de estas lesiones depende de la gravedad de la patología y la modalidad del tratamiento que se utilice. Así, en la población adulta de entre 20 y 30 años que han recibido tratamiento a demanda y únicamente profilaxis secundaria de manera esádica, el 85 % ya presenta lesiones graves al menos en una articulación. Sin embargo, cuando se aplica profilaxis praria iniciada en el prer o segundo año de vida, la prevalencia de lesiones puede ser prácticamente nula.
Entre el 20 y el 30 ciento de los pacientes con hemofilia desarrollan anticuerpos o inhibidores lo que les hace resistentes a la terapia utilizada de forma habitual. 'El desarrollo de los inhibidores del Factor VIII es, hoy en día, la mayor complicación en el tratamiento de la hemofilia', comentó María Elisa Mancuso, del Centro Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Trombosis, de la Fundación Hospital Maggiore, de la Universidad de Milán.
El desarrollo de inhibidores es considerado un evento multifactorial complicado de predecir, que está determinado tanto factores genéticos como factores ambientales. La exposición regular al Factor VIII como tratamiento profiláctico, produciría una disminución en la respuesta inmune de los linfocitos T específicos de Factor VIII, reduciendo el desarrollo de inhibidores. Así pues, la profilaxis temprana es el tratamiento recomendado en niños con hemofilia severa para prevenir el daño articular. A pesar de ello existen todavía barreras en el uso de la profilaxis praria como son, la necesidad de realizar punciones venosas y la disponibilidad de recursos económicos en ciertos países.
