La compañía biotecnológica Amgen se apunta un tanto en la investigación y comercialización de tratamientos para la púrpura trombocitopénica inmune (PTI), una de las 7.000 enfermedades raras censadas en nuestro país. Su incidencia es baja en términos estadísticos, en España hay unos 5.000 afectados, pero se puede considerar un problema médico debido a la falta de un tratamiento definitivo.
El Nplate es un estulador de la producción de plaquetas y supone un avance en el difícil tratamiento de la PTI, una enfermedad grave, causada la autodestrucción de las plaquetas y una producción plaquetaria deficiente, que no compensa esa destrucción. El principio activo es romiplost y ha sido desarrollado los investigadores de Amgen.
De uso hospitalario, su comercialización está aprobada en España desde el pasado 30 de junio pero hoy se ha presentado en sociedad. Es el fruto de 15 años de investigación y su principal ventaja es que actúa de forma distinta a los tratamientos tradicionales, como los corticoesteroides, las inmunoglobulina y la esplenectomía (extirpación del bazo). Al contrario que éstos, que están dirigidos a la disminución de la destrucción de plaquetas mediante la inmunosupresión, romiplost motiva su producción mediante la estulación de la médula ósea, lo cual evita los efectos secundarios de los tratamientos anteriores.
El nuevo medicamento de Amgen fue aprobado la FDA en 2008 y la EMEA a principios de 2009 y está indicado específicamente para pacientes adultos esplenectomizados y refractarios a otros tratamientos. También puede considerarse su aplicación como segunda línea de tratamiento para pacientes en que la extirpación del bazo esté contraindicada.
El nuevo tratamiento ha demostrado eficacia en casi 9 de cada 10 pacientes, que han logrado aumentar el nivel de plaquetas en sangre hasta 50.000 (lo habitual en una persona sana son recuentos entre 150.000 y 400.000) y parar las hemorragias provocadas esta enfermedad, que plica una notable pérdida de la calidad de vida, no sólo de los enfermos sino de todo su entorno.
** en la foto (de izquierda a derecha), Jordi Sánchez, director de Oncología de Amgen; Josep M. Ribera, jefe del Servicio de Hematología Clínica del Instituto Catalán de Oncología (ICO) de Badalona y Vicente Vicente, jefe de Servicio de Hematología del Hospital General Universitario Morales Messeguer de Murcia, durante la presentación de Nplate hoy.
