La FDA estadounidense ha concedido a la biofarmacéutica Shire la comercialización de la Velaglucerasa Alfa para Pacientes con Enfermedad de Gaucher tipo 1 mayores de cuatro años. En España hay más de trescientas personas diagnosticadas, aunque la FEETEG esta que podría haber más de novecientos casos. En Europa la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) ha concedido la Revisión Acelerada a este medicamento y, actualmente, se encuentra en proceso de revisión para su aprobación.
En noviembre del año pasado la Food and Drug Administration (FDA) concedió la Revisión Prioritaria de NDA (Nueva Aplicación de Medicamento) para la Velaglucerasa Alfa, principio activo de la terapia de sustitución enzática para el tratamiento de la Enfermedad de Gaucher tipo 1. Menos de seis meses después, en EEUU los Pacientes ya disponen del fármaco, comercializado Shire, y en Europa se prevé su aprobación para finales de este año, también vía Revisión Prioritaria.
Los últos seis meses no han sido nada fáciles para estos Pacientes. Desde que en noviembre de 2009 saltara a los Medios de Comunicación la contaminación partículas de plásticos, gomas y fibras en los viales de Genzyme fabricados en Allston, los enfermos de Gaucher han vivido a contrarreloj la espera de que el supuesto desabasteciento de Imiglucerasa no se convirtiera en una fatídica realidad.
prsalud 24/11/2009 La contaminación mediática contagia a los Pacientes de Gaucher
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| Dr. Agustín Legido |
Según la Doctora Carmen Domínguez, facultativo especialista en Bioquímica Clinica del Hospital General Val d’Hebron de Barcelona, ‘algunos adultos afectados esta patología han presentado un empeoramiento de sus síntomas al reducirlos o cortarles su medicación durante los últos nueve meses’. En EEUU, el Doctor Agustín Legido, Jefe del Servicio de Neurología del Hospital Infantil de St. Christopher’s en Philadelphia (EEUU), también afirma ‘algunos de estos Pacientes estaban sufriendo dolor generalizado, uno de los preros síntomas de su enfermedad‘.
Por este motivo, si en algo coinciden los expertos es en que esta aprobación supone un antes y un después para los enfermos de Gaucher, la enfermedad más común depósito lisosomal. ‘Cuantas más terapias tengamos los clínicos para abordar las enfermedades, más alternativas tendremos para enfrentarnos a ellas‘, explica el Doctor Pablo Sanjurjo, Responsable de la Unidad de Metabolismo Infantil del Hospital de Cruces de Bilbao. El Doctor Legido asegura que ‘estamos de enhorabuena’ y desde Sevilla el Doctor Antonio Figueredo, Jefe de Sección de Hematología del Hospital Virgen de la Macarena, señala que la luz verde de la FDA es ‘una gran noticia’.
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| Dr. Antonio Figueredo |
La enfermedad de Gaucher afecta a uno de cada 100.000 habitantes, lo que supone que puede afectar a unas 75.000 personas en Europa. En España uno de cada 150.000 habitantes es tador de esta enfermedad, según la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher (FEETEG). En nuestro país hay 328 Pacientes diagnosticados, sin embargo, FEETEG revela que las cifras de prevalencia podrían superar los 900 casos que se trata de una patología que en muchas ocasiones no presenta síntomas hasta la edad adulta, o las personas que la sufren sólo son tadoras y lo desconocen.
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Otros tratamientos
Los enfermos de Gaucher cuentan con tratamientos alternativos efectivos y autorizados o disponibles mediante uso compasivo:
MIGLUSTAT: fármaco autorizado en Europa para el tratamiento oral de pacientes con enfermedad de Gaucher leve o moderada que no pueden recibir tratamiento enzático sustitutivo. En España el fármaco está disponible desde mayo del 2004, bajo el nombre de Zavesca® (Laboratorios Actelion).
TALIGLUCERASA ALFA: principio activo, realizado a partir de células vegetales de zanahoria, del laboratorio farmacéutico Protalix (bajo el nombre de Uplyso®). Aún no está autorizado pero se puede pedir uso compasivo para los Pacientes mayores de 18 años. Las investigaciones se encuentran en Fase III a nivel mundial con resultados exitosos.
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