Ahora emprenden esta batalla los enfermos de Fabry en EEUU, que esperan la autorización de la agalsidasa alfa, también de esta compañía y que ya se comercializa en 45 países.
La experiencia con Replagal en los países europeos ha tenido excelentes resultados, tal y como revela el últo estudio realizado el Doctor Atul Mehta, hematólogo del hospital Universitario Royal Free Hospital de Londres, en el que han participado 181 Pacientes adultos durante cinco años. En la Unión Europea el fármaco se comercializa desde 2001, mientras que en Estados Unidos sólo está aprobado en uso compasivo.
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En opinión del Doctor Miguel Ángel Barba, internista del Hospital Universitario de Albacete, un hallazgo muy tante de este estudio es que ‘si detectamos el desarrollo de la hipertrofia ventricular izquierda con técnicas de ecocardiografía, se podría posiblemente evitar el desarrollo de estas lesiones y el daño en otros órganos vitales, iniciando el tratamiento de sustitución enzática antes de que apareciera dicha hipertrofia. Como clínico no concibo que solo exista un medicamento para tratar una enfermedad. Cuantos más tratamientos tengamos más ventajas podremos ofrecer a los pacientes’.
‘Somos conscientes de que esta situación de desabasteciento es una época muy difícil y dolorosa para los Pacientes de Fabry’, apunta Sylvie Grégoire, Presidenta de Shire Human Genetic Therapies. Por este motivo, ‘estamos trabajando para garantizar un acceso adecuado y rápido a la agalsidasa alfa como alternativa en Estados Unidos y nos hemos comprometido a no hacerlo sólo durante la escasez de medicamento, sino también a largo plazo’, añade.
Actualmente, en España hay más de quinientas personas diagnosticadas con esta enfermedad, pero se calcula que la cifra podría llegar a doblarse ya que pueden pasar hasta más de quince años antes de poder confirmar el diagnóstico ya que, según los especialistas, existen más de 465 mutaciones cromosómicas. En su evolución, puede provocar lesiones progresivas que merman considerablemente la calidad de vida de los enfermos y reducen la esperanza de vida hasta en 20 años en el caso de los hombres. En el caso de las mujeres Fabry, presentan una calidad de vida mucho menor.
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