El quipo clínico que investiga un nuevo fármaco para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne ha anunciado que el prer paciente incluido en la Fase III del estudio clínico ha comenzado el tratamiento. La investigación en este nuevo fármaco es fruto del acuerdo entre GlaxoSmithKline (GSK) y la biofarmacéutica holandesa Prosensa.
El estudio está concebido para valorar la eficacia y seguridad del GSK968, administrando (frente a placebo) el fármaco ,una vez semana, 6 mg/kg durante 48 semanas, a niños no hospitalizados que padecen distrofia muscular de Duchenne (DMD). El principal criterio para valorar su eficacia es medir la función muscular mediante el test de marcha de 6 minutos.
‘El inicio de la Fase III del estudio constituye un hito tante’ ha afirmado el doctor Philippe Monteyne, jefe de desarrollo y director médico de la Unidad de Enfermedades Raras de GSK. ‘En la actualidad, no existe ningún tratamiento autorizado para hacer frente a la DMD, una enfermedad que deja en silla de ruedas a los niños y que suele provocarles la muerte cuando alcanzan la edad adulta‘.
En este estudio aleatorio, controlado con placebo, van a participar 180 pacientes, de 18 países diferentes, lo que le convierte en el ensayo clínico más avanzado en la actualidad que analiza esta rara enfermedad neuromuscular gravemente debilitante.
Los pacientes que padecen esta enfermedad sufren debilidad muscular progresiva debido a la falta o a la deficiencia de la distrofina y suelen necesitar silla de ruedas a la edad de 12 años. Los músculos cardíacos y los respiratorios también se pueden ver afectados la enfermedad y la mayoría de los pacientes fallece nada más alcanzar la edad adulta debido a un fallo cardiorrespiratorio.
