Genzyme, una empresa de Sanofi (EURONEXT: SAN y NYSE: SNY), ha presentado los datos del seguiento a cuatro años de los pacientes incluidos en el ensayo clínico de fase II de su producto oral, en desarrollo para la enfermedad de Gaucher de tipo I, conocido como tartrato de eliglustat. Se observaron mejoras mantenidas o adicionales en todos los objetivos, incluidos los marcadores de enfermedad ósea a cuatro años. Los resultados han sido presentados prera vez en el Sposio “Lysosomal Disease Network WORLD”, celebrado en San Diego (EE.UU.)
El tartrato de eliglustat, en forma de comprido para administración oral,está en desarrollo con el objetivo de ofrecer una alternativa de tratamiento más cómoda para pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo I, además de ampliar las opciones terapéuticas para alcanzar objetivos clínicos individualizados. Actualmente la terapia de reemplazo enzático, que se administra vía perfusión intravenosa, es el mejor tratamiento disponible para los pacientes con enfermedad de Gaucher tipo I.
Genzyme ya anunció que el ensayo de fase II, de 52 semanas de duración, con tartrato de eliglustat había cumplido con su objetivo prario, que buscaba una respuesta clínicamente significativa en al menos dos de los tres objetivos prarios (mejoras en el tamaño del bazo y, en los niveles de hemoglobina y plaquetas) en los pacientes en el estudio.. Los pacientes han seguido recibiendo tartrato de eliglustat, en la extensión del estudio, durante más de cuatro años. Los datos de este grupo de pacientes indican mejoras continuadas o estabilizadas en todos los indicadores:
• Los volúmenes del bazo e hígado disminuyeron desde el inicio en una media del 63% y 28%, respectivamente.
• Los niveles de hemoglobina y plaquetas aumentaron desde el inicio en una media de 2,3 g/dL y 95%, respectivamente.
• Todos los pacientes (el 100%) habían logrado al menos tres de los cuatro objetivos terapéuticos hematológicos y viscerales establecidos para la terapia de sustitución enzática.
• Los datos también indican una mejora continuada de la densidad mineral ósea, medida densitometría ósea, con un aumento de la puntuación T media de 0,8 desde el inicio, en la columna lumbar.
En el estudio de fase II, los eventos adversos comunicados y que se han producido en más de dos pacientes durante los cuatro años de tratamiento incluyen: infecciones virales (seis pacientes), infecciones en el tracto urinario y en las vías respiratorias suerperiores (cuatro pacientes cada una) y nasofaringitis, sinusitis, artralgia, dolor de las extremidades, cefalea, aumento de la presión sanguínea, estudio de conducción nerviosa anormal, dolor abdominal y diarrea (tres pacientes cada uno). Se informó de diez eventos adversos relacionados con medicamentos en ocho pacientes. Todos los sucesos relacionados fueron de gravedad moderada.
Además, Genzyme ha completado el reclutamiento de los tres ensayos de fase III de esta terapia oral en desarrollo. En conjunto, estos ensayos constituyen el mayor programa clínico sobre enfermedad de Gaucher que jamás se ha desarrollado, con pacientes de más de treinta países. En total, más de 350 pacientes están participando en los estudios de fase III.
El prer ensayo de fase III, ENCORE, es un estudio aleatorio abierto para pacientes adultos con enfermedad de Gaucher de tipo I, diseñado para comparar el tartrato de eliglustat con Cerezyme® (iglucerasa). El estudio incluye a pacientes adultos que han recibido previamente terapia de reemplazo enzático durante al menos tres años y han alcanzado sus objetivos terapéuticos. El segundo ensayo, ENGAGE, es un estudio aleatorio, doble ciego y controlado placebo con pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo I sin tratamiento previo durante, al menos, nueve meses antes de su incoración al estudio. Los datos de estos estudios pivotales de registro deberían estar disponibles en la prera mitad de 2013. Un tercer ensayo, llamado EDGE, compara una dosis diaria de tartrato de eliglustat con dos dosis diarias.
Acerca de la enfermedad de Gaucher
La enfermedad de Gaucher es una patología hereditaria que afecta a menos de 10.000 personas en todo el mundo. Las personas con enfermedad de Gaucher carecen de la cantidad suficiente de una enza, ?glucosidasa (glucocerebrosidasa), que descompone un tipo concreto de molécula grasa. Como resultado, las células engrosadas el acúmulo de estos lípidos (llamadas células Gaucher) se acumulan en distintas partes del cuerpo, principalmente en el bazo, el hígado y la médula ósea. La acumulación de células Gaucher puede provocar el aumento del bazo e hígado, anemia, hemorragia excesiva y hematomas, enfermedad ósea y otros signos y síntomas tantes. La forma más común de enfermedad de Gaucher (tipo I) no suele afectar al cerebro.
Acerca del tartrato de eliglustat
El tartrato de eliglustat, un innovador análogo de glucosilceramida de dosificación oral, está diseñado para inhibir parcialmente la enza glucosilceramida sintasa, lo que resulta en una producción reducida de glucosilceramida. La glucosilceramida es la sustancia que se acumula en las células y los tejidos de los pacientes con enfermedad de Gaucher. En estudios preclínicos, esta molécula, desarrollada el doctor James A. Shayman, de la Universidad de Michigan, ha demostrado una elevada potencia y especificidad. A partir de su mecanismo de acción, que es independiente del genotipo, el tartrato de eliglustat podría ser una terapia potencial para todos los pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo I. El inicio de los estudios de fase II y III con tartrato de eliglustat para la enfermedad de Gaucher fue la continuación de un amplio esfuerzo de investigación preclínica y un ambicioso programa de fase I. El tartrato de eliglustat fue bien tolerado durante cuatro años en el estudio de fase II y continúa presentando un perfil de seguridad que respalda la investigación en estudios de fase III. El tartrato de eliglustat es un producto en investigación y cualquier uso de este producto debe realizarse en el marco de los ensayos clínicos autorizados en marcha. Los prometedores resultados prelinares obtenidos hasta el momento, no son determinantes para valorar la seguridad y eficacia de este producto, que deberá ser valorada y determinada las Autoridades Sanitarias (Agencias Evaluadoras), en función de los resultados de estos estudios.
Acerca de Genzyme, una empresa Sanofi
Genzyme ha liderado el desarrollo y la entrega de terapias transformadoras para pacientes con enfermedades raras y debilitantes desde hace más de treinta años. Alcanzamos nuestros objetivos gracias a una investigación de máxa calidad y la compasión y el compromiso de nuestros empleados. Nos centramos en las enfermedades raras y la esclerosis múltiple, y estamos comprometidos con producir un pacto positivo en las vidas de los pacientes y las familias a las que damos servicio. Ése es el objetivo que nos sirve de guía e inspiración cada día. El folio de terapias transformadoras de Genzyme, comercializadas en países de todo el mundo, es el resultado de avances pioneros vitales en medicina. Como empresa de Sanofi, Genzyme se beneficia del alcance y los recursos de una de las mayores farmacéuticas del mundo, con un compromiso común de mejorar las vidas de los pacientes. Más información en www.genzyme.com. Genzyme® y Cerezyme® son marcas registradas de Genzyme Coration. Todos los derechos reservados.
Declaraciones de futuro
Esta nota de prensa contiene declaraciones de futuro, según se definen en la ley estadounidense de reforma de litigios sobre títulos privados de 1995. Las declaraciones de futuro son declaraciones y no datos históricos. Incluyen proyecciones y estaciones, así como sus supuestos subyacentes, declaraciones sobre planes, objetivos, intenciones y expectativas respecto a los resultados financieros futuros, sucesos, operaciones, servicios, desarrollo y potencial de producto, así como declaraciones sobre el rendiento futuro. Las declaraciones de futuro se suelen identificar con las palabras “esperar”, “anticipar”, “creer”, “proponer”, “calcular”, “planear” y expresiones silares. Aunque la dirección de Sanofi cree que las expectativas reflejadas en dichas declaraciones de futuro son razonables, se advierte a los inversores de que la información y declaraciones de futuro están sujetas a diversos riesgos e incertidumbres, en su mayoría difíciles de predecir y en general fuera del control de Sanofi, que podrían provocar que los resultados reales y los desarrollos difieran materialmente de los expresados, plicados o previstos en la información o declaraciones de futuro. Entre esos riesgos e incertidumbres se incluyen, entre otros, las incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo, datos clínicos futuros y análisis, incluida la postcomercialización, decisiones de las autoridades reguladoras, como la FDA o EMA sobre la aprobación y el calendario de aprobación de un fármaco, dispositivo o aplicación biológica que pueda haberse presentado para un producto candidato, así como sus decisiones respecto al etiquetado y otros asuntos que pueden afectar a la disponibilidad o potencial comercial de los productos candidatos, la ausencia de garantía de que los productos candidatos, en caso de aprobación, sean un éxito comercial, la aprobación futura y éxito comercial de alternativas terapéuticas, la capacidad del Grupo para beneficiarse de las otunidades externas de creciento y aquellas discutidas o identificadas en las declaraciones públicas al SEC y AMF parte de Sanofi, incluidas las enumeradas como “Factores de riesgo” y “Nota de atención sobre las declaraciones de futuro “ del informe anual de Sanofi en el preso 20F correspondiente al ejercicio terminado el 31 de diciembre de 2010. Salvo que lo exija la ley aplicable, Sanofi no asume ninguna obligación de actualizar o revisar la información y declaraciones de futuro.
