La Agencia para el Control de Alentos y Medicamentos estadounidense (FDA) ha concedido a BYM338 (bagrumab) de Novartis la designación de ‘tratamiento innovador’ (breakthrough therapy) para la miositis cuerpos de inclusión esádica (MCIe).
Esta designación se basa en los resultados de un estudio prelinar de eficacia de Fase II que mostró que BYM338 ofrecía beneficios sustanciales a los pacientes con MCIe en comparación con el placebo. Los resultados de este estudio se presentarán en el encuentro de la American Neurological Association (Asocación Americana de Neurología) el 14 de octubre, y a finales de año está prevista su publicación en una prestigiosa revista médica.
La categoría ‘tratamiento innovador’ fue creada la FDA para agilizar el desarrollo y la revisión de los nuevos fármacos para enfermedades graves o potencialmente mortales. La MCIe es una enfermedad rara pero potencialmente mortal que provoca un desgaste muscular. Los pacientes pueden perder progresivamente la capacidad de andar, experentar caídas y lesiones, pérdida de la función manual y dificultades para tragar. Actualmente no existe ninguna opción terapéutica aprobada (o establecida) para la MCIe2.
BYM338 (bagrumab) es un nuevo anticuerpo monoclonal completamente humano concebido para tratar la pérdida y la debilidad muscular patológica. BYM338 fue desarrollado los NIBR (Institutos Novartis de Investigación Biomédica) en colaboración con Morphosys, cuya biblioteca HuCAL permitió identificar el anticuerpo. BYM338 se adhiere con gran afinidad a los receptores de activina tipo II, lo cual evita la adherencia de los ligandos naturales, incluida la miostatina y la activina. BYM338 estula el creciento muscular al bloquear la señalización de estas moléculas inhibitorias.
Además de utilizarse para la MCIe, BYM338 se encuentra en fase de desarrollo clínico para la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), la caquexia asociada al cáncer, la sarcopenia y para su uso en los pacientes con ventilación mecánica. Su administración es intravenosa.
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