Tras años de investigación, Novartis ha presentado hoy a la comunidad científica española, Votubia®, el prer fármaco para tratar a niños y adultos con tumores SEGA asociados con complejo de esclerosis tuberosa (CET), una enfermedad rara que afecta aproxadamente a entre uno y dos millones de personas en todo el mundo.
La aprobación de Votubia® parte del Ministerio de Sanidad supone un gran avance ya que el uso de Votubia® se presenta como una opción terapéutica eficaz para el tratamiento de pacientes a partir de los 3 años de edad, con astrocitoma subependario de células gigantes (SEGA) asociado con el complejo de esclerosis tuberosa (CET), que requieren intervención terapéutica pero que no pueden ser operados.
La presentación ha contado con la participación de la Dra. Mari Luz Ruíz Falcó, médico especialista de la sección de Neurología del Hospital Niño Jesús de Madrid y vocal presidente saliente de la Sociedad Española de Pediatría Neurológica (SENEP), quien ha explicado qué es la esclerosis tuberosa y cómo afecta, especialmente, a aquellos pacientes que la padecen asociada a tumores SEGA.
‘Por su prevalencia, la esclerosis tuberosa está catalogada actualmente en España como una enfermedad rara. En los años 90 la prevalencia era de un caso cada seis mil pero estudios más recientes nos hablan de una prevalencia de uno treinta mil’, concluye la Dra. Ruíz Falcó. La presentación ha contado también con la presencia de Dª Yolanda Palomo Castaño, presidenta de la Asociación Nacional de Esclerosis Tuberosa, quién ha explicado, cómo es el día a día de estos pacientes y sus familias, y como Votubia® ha contribuido a mejorar la calidad de vida de los pacientes.
‘La aparición de este fármaco, supone un gran avance en la investigación de esta enfermedad que España afecta aproxadamente a unas 4.400 personas ya que sirve para paliar varios de los síntomas de la patología, dando esperanza a afectados de esclerosis tuberosa’, afirma Dª Yolanda Palomo, quien continúa ‘durante 13 años se apostó investigar qué posibles fármacos podían, si no curar, al menos mejorar la sintomatología y el resultado ha sido ópto’.
Yolanda Palomo comenta que ‘desde el año 2008 se auspiciaron ensayos clínicos para evaluar el riesgo y la seguridad de fármacos como Votubia® y vos que el resultado fue sorprendente. Hoy en día podemos informar al afectado y familiares que existe un fármaco para la E.T y de esa forma mejorará la calidad de vida del paciente y además la de los familiares que la sufren diariamente’.
Por parte de Novartis y, como compañía comprometida con la investigación de nuevas terapias que brinden mejores respuestas y una mejor calidad de vida a los pacientes, ha intervenido la Dra. Eva López, directora médica de Novartis Oncology, quien ha dado información sobre la aprobación del nuevo uso de Votubia® parte del Ministerio y sobre el inicio de su comercialización.
‘Votubia® recibió la autorización de comercialización parte del Ministerio de Sanidad el pasado 24 de junio y supone un hito muy tante para los pacientes con esclerosis tuberosa asociada a SEGA puesto que es el prer fármaco que actúa directamente sobre la causa de la enfermedad’, afirma la Dra. Eva López. ‘Es tante señalar, además, que el programa EXIST es un programa de desarrollo clínico que estudia la eficacia y seguridad de Votubia® en otras manifestaciones de la enfermedad como los angiomiolipomas renales o la epilepsia’.
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