En el marco del Año de las Enfermedades Raras y con el objetivo de tratar los últos avances producidos en el abordaje de la Hipercolesterolemia Familiar Homocigota, los expertos han lamentado que, pese a disponer actualmente de tratamiento disponible, la esperanza de vida para estos pacientes no pasa de los 30 años. En este sentido, han reclamado un mejor acceso a los nuevos fármacos recientemente aprobados en Europa, así como a las técnicas de LDLaféresis.
El doctor José Luis Poveda, presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) ha denunciado la ‘preocupante situación de España en relación con el acceso a fármacos para enfermedades poco frecuentes como la Hipercolesterolemia Familiar Homocigota’. Según los datos atados este experto, España se sitúa el tercero la cola del ranking de países con menor centaje de medicamentos huérfanos disponibles de los aprobados la EMEA, seguido Rumanía y Grecia.
En concreto, ‘de los 60 medicamentos con designación de medicamento huérfano aprobados en Europa, en España no están disponibles 23’, un hecho que ha lamentado que ‘los medicamentos huérfanos son la única alternativa eficaz para algunos pacientes’.
En este sentido, ‘disponer de una herramienta no dependiente de LDL será un paso adelante’, ha comentado Fernando Civeira, presidente de la Sociedad Española de Arteriosclerosis (SEA). Este experto ha explicado: ‘Aunque las estatinas han sido extraordinariamente útiles, requieren receptor LDL y no llegan a solucionar el problema’. Se refiere a que, de los 33 pacientes registrados en España con dicha enfermedad rara, ‘hay quien no toleran el tratamiento que tenemos disponible hoy y se tiene que someter a un trasplante hepático’, una alternativa que para Pedro Mata, presidente de la Fundación Hipercolesterolemia Familiar (FHF), debería ser la últa opción, pues ‘supone para estos niños tener medicación inmunosupresora de vida’.
Con respecto a los nuevos fármacos que están venir, el doctor Civeira ha destacado especialmente la lomitapida autorizada en Europa ‘conseguir reducciones del colesterol LDL cercanas al 50% en la práctica totalidad de estos pacientes’. Indica que, ‘en combinación con la LDLAféresis, está destinado a convertirse en el tratamiento estándar de la enfermedad, sobre todo en aquellos sujetos que presentan las mutaciones más graves y en los que no se obtienen los objetivos terapéuticos con los fármacos y técnicas actuales’.
La Hipercolesterolemia Familiar Homocigota (HFHo) es una enfermedad rara de carácter hereditario cuyos tadores no suelen sobrevivir más allá de la segunda o tercera década de vida sin un abordaje adecuado. La patología cursa generalmente con niveles de colesterol superiores a 500 mg/dL, depósitos de colesterol en forma de xantomas en manos, rodillas, nalgas y tendones, y enfermedad coronaria prematura. Se esta que en España podría haber 60 personas con HFHo, de las que sólo 33 están registradas. Un diagnóstico precoz y la disponibilidad de nuevos fármacos permitirían incrementar la supervivencia de estos pacientes con una mejor calidad de vida.
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