El Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha recomendado la aprobación de riociguat compridos para el tratamiento de dos formas de hipertensión pulmonar, un grupo de enfermedades progresivas y potencialmente mortales: el tratamiento de pacientes adultos con HPTEC inoperable o persistente/recurrente después de la intervención quirúrgica y el tratamiento de pacientes adultos con HAP para mejorar la capacidad de realizar ejercicio.
Hasta la fecha no existe ningún tratamiento farmacológico autorizado en la Unión Europea para el tratamiento de la HPTEC. Dado que un número considerable de pacientes con HPTEC no son operables y de los que se operan, en torno a un 35% padece hipertensión pulmonar residual o recurrente después de la intervención, existe una necesidad médica no cubierta.
La consistencia y robustez de los resultados positivos de los programas de ensayos clínicos CHEST y PATENT son tantes: riociguat ha demostrado una eficacia clínica significativa y mantenida y seguridad en la hipertensión arterial pulmonar (HAP), tanto en pacientes sin tratamiento previo como en los tratados previamente con antagonistas de los receptores de la endotelina (ARE) o con monoterapia con un prostanoide no endovenoso, así como en pacientes con HPTEC inoperable o con enfermedad persistente o recurrente después de la cirugía. Hasta la fecha ningún otro tratamiento farmacológico ha demostrado eficacia significativa en la HPTEC.
La recomendación de aprobación del CHMP se basa en los resultados de dos ensayos clínicos en Fase III globales, aleatorios, doble ciego, controlados con placebo, (CHEST1 y PATENT1) así como los datos intermedios de los estudios de extensión a largo plazo (CHEST2 y PATENT2) disponibles. Ambos estudios evaluaron la eficacia y el perfil de seguridad de riociguat oral para el tratamiento de la HPTEC y HAP respectivamente. La HAP y HPTEC son dos formas de hipertensión pulmonar, enfermedades raras y potencialmente mortales, en las que la presión en las arterias pulmonares es superior a lo normal.
Ambos estudios con riociguat en Fase III cumplieron con su objetivo prario, el cambio en la capacidad de realizar ejercicio después de 16 y 12 semanas de tratamiento, respectivamente. Riociguat también ha demostrado consistencia en la mejoría de múltiples y relevantes variables secundarias y en general fue bien tolerado con un buen perfil de seguridad. Los resultados de ambos estudios fueron publicados en el New England Journal of Medicine (NEJM), en julio de 2013.
Los ensayos CHEST y PATENT en Fase III siguen su curso con los estudios a largo plazo, CHEST2 y PATENT2 mostrando en el prer análisis intermedio un buen perfil de seguridad y una eficacia mantenida durante un año.
En octubre de 2013, riociguat fue aprobado con el nombre Adempas® en los EE.UU. para su uso en la HPTEC y HAP; en Canadá y Suiza en la indicación HPTEC en septiembre y noviembre de 2013 respectivamente, así como en Japón en la HPTEC en enero de 2014. En febrero de 2013, Bayer HealthCare presentó la solicitud de registro de riociguat oral en la Unión Europea en ambas indicaciones.
