La Asociación Española de Bioempresas (ASEBIO) y el Instituto de Salud Carlos III han aprovechado la celebración durante el día de hoy del Día Mundial de las Enfermedades Raras para anunciar la firma de un convenio de colaboración para el desarrollo de actividades relacionadas con las enfermedades raras en las áreas de investigación, registro, diseminación y formación.
El acuerdo prevé actuaciones que fomenten el conociento y la investigación de estas enfermedades, así como mejoras en los mecanismos de registro y seguiento de los pacientes.
Ambas organizaciones coinciden en que la colaboración públicoprivada es un factor clave a la hora de dar respuesta a estas patologías poco conocidas, en cuyo diagnóstico y tratamiento participa activamente la industria biotecnológica.
En opinión de la presidenta de ASEBIO, Regina Revilla, que hoy participa en el acto que organiza FEDER, Fundació Doctor Robert y la Federació Catalana de Malalties Minoritàries (FECAMM) en Barcelona, ‘las empresas de biotecnología y centros de referencia en investigación, nos sentos especialmente plicados y sensibilizados con la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos para el tratamiento de enfermedades raras lo que vemos este tipo de acuerdos con entidades como el ISCIII muy relevantes para esta labor. Nos alineamos con la Unión Europea en la toma de un papel más activo en la regulación de medicamentos huérfanos con el objetivo de incentivar su investigación’.
Manuel Posada, director del proyecto SpainRDR y director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del ISCIII, considera que ‘esta cooperación públicoprivada tiene como objetivo establecer relaciones para proyectos con socios de ASEBIO para poder incrementar la actividad en investigación. De hecho, vamos a firmar ya acuerdos con algunas empresas en este sentido. Además, se hará un seguiento del registro tanto de los fármacos que estén en el mercado como de los que estén designados y vayan a comercializarse en un futuro’.
La Asociación Española de Bioempresas cuenta con un Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras, coordinado Fernando Royo, compuesto 37 empresas, cuatro fundaciones, dos institutos de investigación, un centro tecnológico, un parque científico, el CIBERER y el CIBERBBN, que analiza las plicaciones del sector en la lucha contra estas patologías.
Gracias al trabajo y a la coordinación de este Grupo, ASEBIO forma parte del Grupo de Trabajo de enfermedades raras del Consejo Asesor del Ministerio de Sanidad.
Entre algunas de las entidades socias de ASEBIO que están investigando tratamientos para enfermedades raras destacan:
• Digna Biotech con el compuesto P144 para el tratamiento de la esclerodermia, el CT1 para la isquemia y reperfusion en transplante renal y para la firia el Vector AAVgen de firia
• CIBERER con Lentiviral VectorFANCA gen para la anemia de Fanconi
• Bionaturis con el BNT001 para enfermedades almacenamiento lisosomal
• Esteve con el Vector AAVsulfamidasa gen también para trastornos almacenamiento lisosomal
• Valentia con el VLT 001 para distrofia miotónica
• PharmaMar con Yondelis para sarcoma de tejidos blandos relativo a translocationes y en combinación en prera línea
• Advancell con al ATH008 para eritrodisestesia palmarplantar
• Minoryx, centrado en enfermedades neurometabólicas de origen genético
• Advanced Medical Projects centrado en disqueratosis congénita.
• Praxis, con Terfiqec, para fibrosis quística.
