Esta reunión científica, que organiza la Fundación Jiménez Díaz (FJD) y el Instituto de Investigación Sanitaria (IIS) de esta fundación en colaboración con el Instituto Roche, reúne a cerca de 200 profesionales de distintos ámbitos de la investigación básica y clínica.
El encuentro, presidido por la Dra. Carmen Ayuso, Directora Científica del IIS-FJD, revisa especialmente los progresos que se están alcanzando con el empleo de terapias celulares, terapias génicas, los tratamientos antitumorales basados en inmunoterapia con células T de memoria o la quimioterapia de nueva generación en Hematología.
Tal y como destaca la Dra. Ayuso, “los grandes avances que nos llegan vienen de la mano de las innovaciones en terapia génica y celular, que empiezan a dar respuesta a viejos problemas médicos no solucionados”. El área de terapias innovadoras es estratégica en el IIS-FJD y, por ello, “se le está dando un impulso especial con la incorporación de grupos de investigación tanto clínicos (como el del Prof. García Olmo) como básicos (del Dr. JA Bueren y el liderado por la Dra. Marcela del Rio)”, apunta esta experta.
La reunión, que alcanza ahora su décima edición, “se desarrolla bajo la premisa esencial que ha seguido desde su origen: impulsar la aplicación clínica de los conocimientos derivados de la investigación y de las innovaciones en diferentes campos de la biomedicina”, señala Federico Plaza, Vicepresidente del Instituto Roche. En esta ocasión, se pone el acento en los avances que se están desarrollando en terapia génica y celular con el objetivo de poner en común el conocimiento generado por investigadores y clínicos, para conseguir que estos avances lleguen finalmente a los pacientes en el menor tiempo posible. Este es el reto más importante al que se enfrenta la medicina traslacional y personalizada, tal y como destaca Federico Plaza.
Además como apunta el Dr.Damián García Olmo, Jefe del Departamento de Cirugía de IIS-FJD (Madrid), “la investigación traslacional es la única forma de hacer que los avances médicos sean ágiles y eficientes y solo se pueden hacer de manera eficaz en hospitales de alto nivel, que agrupan a científicos básicos y clínicos multidisciplinares”.”
Red TerCel
Por su parte, el presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, José María Moraleda, ha actualizado el estado de actividad de la Red de Terapia Celular (TerCel), un proyecto de investigación en red desarrollado por el Instituto de Salud Carlos III y formado por más de 150 investigadores aglutinados en 33 grupos, distribuidos por toda España.
Actualmente, como informa el coordinador de TerCel, “la Red se encuentra en pleno desarrollo de su actividad investigadora”. Para dar una idea de la productividad de los grupos de TerCel, en su última evaluación trianual se habían reportado 601 publicaciones científicas de alto impacto , se han generado 29 patentes, creado 3 empresas biotecnológicas “spin-off” vinculadas a la terapia celular, y se han puesto en marcha un total de 64 ensayos clínicos de los cuales 3 eran en fase III. Con estos datos, según José María Moraleda, “puede afirmarse sin temor a equivocarse que la Red TerCel es la base del liderazgo que actualmente España ocupa en la investigación y el desarrollo de ensayos clínicos en Terapia Celular y Medicina Regenerativa en Europa”.
Terapias innovadoras en España
Dentro de las Terapias Innovadoras, Agustín Zapata, catedrático de Biología Celular de la Universidad Complutense de Madrid, destaca las potencialidades crecientes de las terapias celulares. Según asegura, “gracias a la investigación sobre la biología de las células madre hemos pasado en 15 años de considerarlas exclusivamente como una fuente de células diferenciadas a pensar en su utilización desde otras muchas perspectivas”.
Y es que los progresos en este ámbito no solo se fundamentan en la investigación y desarrollo de terapias basada en la generación de células maduras, como expone Zapata, “dentro de las terapias celulares también debemos incluir a las que se desarrollan en base a las prioridades que tienen algunos tipos de células madre y que las convierten en excelentes herramientas terapéuticas.
En general, este experto califica como muy alto el nivel alcanzado con la terapia celular en nuestro país. De la misma opinión es Juan Antonio Bueren, Jefe de la División de Terapias Innovadoras en la Unidad Mixta de Terapias Avanzadas CIEMAT IIS-FJD, para quien “la calidad de la investigación en este campo es excelente, tanto a nivel básico, preclínico y clínico, lo que resulta particularmente relevante teniendo en cuenta las trabas financieras con las que la mayor parte de los grupos se tienen que enfrentar”.
Esta es una de las principales trabas que subsisten para la aplicación clínica de estas terapias. Como reconoce Agustín Zapata, “en ningún país del mundo la terapia celular es actualmente de aplicación masiva”; entre los motivos, “son poquísimos los ensayos clínicos que han alcanzado con éxito una fase III”, “son muy elevados los costes de estos ensayos, aunque no de las técnicas en sí” y existe una dificultad añadida, la falta de voluntad política. “Hace falta seriedad y continuidad en las convocatorias de ayudas, recuperación y apoyo de los profesionales jóvenes con talento que han tenido que emigrar, apoyo real a la I+D+I de la iniciativa privada y financiación pública”, reclama Zapata.
Dando un paso más en esta crítica, Marcela del Río, de la Cátedra Fundación Jiménez Díaz de Medicina Regenerativa y Bioingeniería de Tejidos CIEMAT-UC3M-IIS-FJD señala: “estamos viendo como proyectos muy bien evaluados se quedan sin financiación” Por eso, opina, “sería muy deseable que esos proyectos pudieran ser rescatados”.
Aludiendo en concreto a los tumores pediátricos, el Dr. Luis Madero, jefe de Servicio de Oncohematología Pediátrica y Trasplante del Hospital Universitario Infantil Niño Jesús (Madrid), denuncia “la falta de recursos e inversión en cáncer infantil, así como con nuevas dificultades para cubrir los costes de los tratamientos moleculares una vez que éstos se deben implantar en la práctica clínica”.
Investigaciones de presente… y futuro: ejemplos de éxito
Al margen de estas dificultades, la ebullición de iniciativas y la acumulación de éxitos es constante, como se pone de relieve en este foro:
• En el ámbito de las terapias génicas aplicadas a trastornos hematológicos, los nuevos ensayos clínicos de terapia génica de diferentes enfermedades monogénicas de la sangre están mostrando no sólo eficacia, sino también mucha mayor seguridad.
• En cuanto a los avances con terapias innovadoras en el abordaje de enfermedades cutáneas, para el tratamiento de la Epidermolisis Bullosa Distrófica (EBD) se ha empezado a probar en un ensayo clínico en EE.UU. y se espera empezar en Europa a tratar pacientes en breve con una estrategia algo más ambiciosa, que incluye no lo sólo trasplante de epidermis sino también dermis genéticamente corregidas.
• En el ámbito del cáncer infantil, se resalta especialmente la aparición de los tratamientos moleculares personalizados. El Dr. Luis Madero, considera “que el presente y futuro de la curación de muchos de los tumores infantiles puede encontrarse en las terapias innovadoras, como el análisis genómico del tumor de los pacientes para identificar vulnerabilidades específicas para las que hay nuevos fármacos”.
• Además, afirma, “en un futuro muy próximo los estudios de secuenciación genómica encontrarán nuevas dianas y los ensayos clínicos de los nuevos tratamientos moleculares identificarán los fármacos más potentespara atacar dichas vulnerabilidades de cada paciente”.
