Novartis ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado Jakavi® (ruxolitinib) para el tratamiento de pacientes adultos con policitemia vera (PV) resistentes o intolerantes a hidroxiurea. Jakavi es la primera terapia dirigida aprobada por la Comisión Europea para estos pacientes.
La PV es una enfermedad hematológica rara e incurable asociada a la sobreproducción de las células sanguíneas que puede provocar graves complicaciones cardiovasculares, como coágulos de sangre, ictus y ataque al corazón. Aproximadamente el 25% de los pacientes con PV desarrollan resistencia o intolerancia a la hidroxiurea y se considera que tienen la enfermedad no controlada. Esto suele definirse como niveles de hematocrito superiores al 45%, recuento elevado de leucocitos y/o plaquetas, y puede ir acompañada de síntomas debilitantes y/o agrandamiento del bazo.
La aprobación se basa en los datos del ensayo clínico pivotal de fase III RESPONSE que demuestra que un porcentaje significativamente mayor de pacientes alcanzaron el objetivo primario compuesto de control del hematocrito sin uso de flebotomía y reducción del tamaño del bazo, medidas clave de control de la enfermedad, cuando se trata con Jakavi en comparación con la mejor terapia disponible (21% en comparación con un 1%, respectivamente; p<0.0001). En el estudio, se observó un 50% o más de mejora en los síntomas relacionados con la PV en un 49% de los pacientes tratados con Jakavi en comparación con el 5% de pacientes tratados con la mejor terapia disponible.
‘La aprobación de Jakavi en la policitemia vera pone de relieve lo que es posible en la era actual de la investigación oncológica de precisión’, explicó Bruno Strigini, Presidente de Novartis Oncology. ‘Jakavi está dirigido específicamente a la vía JAK-STAT, que regula la producción de células sanguíneas y se sabe que juega un papel clave en el mecanismo subyacente de esta enfermedad, proporcionando a los pacientes y los médicos una nueva forma de tratar la policitemia vera’.
En general, los acontecimientos adversos (AA) no hematológicos fueron consistentes con los observados previamente en otros estudios de Jakavi en PV y mielofibrosis. Dentro de las primeras 32 semanas de tratamiento, los AA hematológicos de grado 3 ó 4 más frecuentes en el grupo de tratamiento de Jakavi fueron anemia (1,8%) y trombocitopenia (5,5%). Los acontecimientos adversos no hematológicos más frecuentes fueron mareos (15,5%), estreñimiento (8,2%) y el herpes zoster (6,4%). Las tres anomalías de laboratorio no hematológicas (de cualquier grado) más frecuentes fueron la hipercolesterolemia (30,0%), elevación de la alanino aminotransferasa (22,7%) y elevación de la aspartato aminotransferasa (20,9%), que eran principalmente de grado 1 y 22.
La aprobación de la Comisión Europea aplica a los 28 Estados Miembros de la UE, más Islandia, Noruega y Liechtenstein. Solicitudes regulatorias adicionales para ruxolitinib en PV están actualmente en curso en países de todo el mundo, y más solicitudes regulatorias están siendo revisadas por las autoridades reguladoras. Ruxolitinib, que en los EE.UU. está comercializado por Incyte Corporation bajo el nombre de Jakafi®, recibió la aprobación en diciembre de 2014 de la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. para el tratamiento de pacientes con PV que presentan una respuesta inadecuada o son intolerantes a hidroxiurea.
