Novartis Oncology presenta Jakavi® (ruxolitinib), un nuevo fármaco indicado para el tratamiento de la mielofibrosis primaria y secundaria a policitemia vera y trombocitemia esencial, que se posiciona como la primera y única terapia que mejora de forma significativa la calidad de vida de los pacientes. Gracias a Jakavi®, ahora es posible cambiar el curso de esta enfermedad que afecta a la médula ósea gracias a una reducción rápida y duradera de los síntomas debilitantes y del tamaño del bazo, disminuyendo la morbi-mortalidad en estos pacientes. Esto supone no solo una mejora de la calidad de vida de los pacientes sino también un aumento de su supervivencia.
La médula ósea se encarga de formar las células de la sangre a partir de las llamadas células madre. La mielofibrosis es una enfermedad de la médula ósea que se desarrolla cuando una de esas células madre sufre un conjunto de mutaciones que da lugar a una multiplicación descontrolada de estas células y a un funcionamiento anormal de las mismas.
La mielofibrosis afecta cada año a entre 5 y 15 personas por cada 1.000.000, lo que significaría entre 230 y 690 casos anuales en España (en base a la población española del año 2012). La mielofibrosis afecta a tan pocas personas que se considera una enfermedad rara. Se da tanto en hombres como en mujeres y, aunque puede afectar a personas de cualquier edad, principalmente aparece entre los 60 y los 70 años.
Según el Dr. Francisco Cervantes, del Servicio de Hematología del Hospital Clínic de Barcelona, ‘la mielofibrosis es una neoplasia hematológica con una elevada carga sintomática, un pronóstico desfavorable y opciones limitadas de tratamiento. Los estudios muestran que los pacientes con mielofibrosis tienen una esperanza de vida reducida, con una supervivencia mediana de 5,7 años. Aunque el trasplante alogénico de células madre puede curar la mielofibrosis, el procedimiento está asociado a una morbilidad significativa y a mortalidad relacionada con el trasplante y en la práctica solo es aplicable al 10% de los pacientes, que son suficientemente jóvenes y aptos para ser sometidos al procedimiento’.
En la mielofibrosis existe una amplia variedad de manifestaciones clínicas, que presentan distinto grado de severidad según el paciente. Las tres manifestaciones clínicas principales son: las derivadas de la anemia, el aumento del bazo (esplenomegalia) y síntomas generales (como sudoración nocturna, cansancio, dolor óseo y pérdida de peso), que pueden llegar a ser incapacitantes.
‘Los síntomas de la mielofibrosis tienen un importante impacto en el día a día del paciente, impidiéndole llevar una vida normal. Entre ellos destaca el cansancio, uno de los síntomas que más afecta a su calidad de vida, ya que les impide realizar tareas diarias como trabajar, realizar actividades físicas o salir de casa con la frecuencia habitual. Más del 75% de los pacientes reconoce un aumento de la inactividad física que le impide llevar una vida normal’, afirma el Dr. Cervantes. ‘Otra de las manifestaciones clínicas que afecta de forma importante a la calidad de vida es la esplenomegalia, la cual produce, entre otros síntomas, dolor en la zona abdominal y opresión del estómago. De hecho, más del 75% de los enfermos con mielofibrosis presentan saciedad temprana, sufren pérdida de apetito o se sienten “llenos” tras ingerir pequeñas cantidades de comida’.
‘Además, el 66% de los pacientes reconoce que tiene dificultades para agacharse, la pérdida de peso progresiva es frecuente, muchos de ellos experimentan sudoración nocturna y hasta un 77% de los pacientes reconoce problemas de insomnio’, continúa el Dr. Cervantes.
Jakavi® es el primer fármaco que ha demostrado una mejoría intensa de los síntomas y de la esplenomegalia, así como una prolongación significativa en la supervivencia de los pacientes con mielofibrosis avanzada. ‘La mielofibrosis se desarrolla cuando la señalización descontrolada de la vía JAK – que regula la producción de células sanguíneas – provoca la fibrosis (‘cicatrización’ de la médula ósea) y la producción defectuosa de células sanguíneas, dando lugar a un agrandamiento del bazo y a otras complicaciones graves. Jakavi® actúa directamente en el mecanismo subyacente de la mielofibrosis, reduciendo de forma significativa la esplenomegalia y mejorando los síntomas con independencia del estado de mutación del gen JAK2, del subtipo patológico o de cualquier tratamiento previo’, señala el Dr. Cervantes.
