Genzyme, una empresa de Sanofi, ha anunciado que la Administración de Medicamentos y Alimentos estadounidense (FDA) ha concedido la designación de Terapia Innovadora a olipudasa alfa. Se está investigando esta molécula como terapia de sustitución enzimática para el tratamiento de pacientes con manifestaciones no neurológicas de la deficiencia de esfingomielinasa ácida (acid sphingomyelinase deficiency, ASMD), también conocida como enfermedad de Niemann-Pick tipo B, a diferencia del tipo A, que se caracteriza por presentar manifestaciones neurológicas. La ASMD es una enfermedad grave y potencialmente mortal causada por una actividad insuficiente de la enzima esfingomielinasa ácida (acid sphingomyelinase, ASM) que provoca una acumulación tóxica de esfingomielina. Actualmente no existe ninguna opción de tratamiento aprobada para pacientes con la enfermedad de Niemann-Pick tipo B.
La designación de Terapia Innovadora pretende acelerar el desarrollo y la evaluación de nuevos fármacos en fase de investigación que están dirigidos a enfermedades graves o potencialmente mortales. Los criterios para la concesión de la designación de Terapia Innovadora consisten en la existencia de pruebas clínicas preliminares de una mejora considerable en un criterio de valoración clínicamente significativo con respecto a otras terapias disponibles. La designación de Terapia Innovadora es diferente de otros mecanismos de la FDA para acelerar el desarrollo y la evaluación de nuevos fármacos y permite establecer una colaboración estrecha entre Genzyme y la FDA en el programa de desarrollo de olipudasa alfa.
Genzyme está desarrollando olipudasa alfa para poder tratar la anomalía fundamental en la que se basa la enfermedad. Complementar la enzima natural defectuosa o insuficiente con olipudasa alfa permite la degradación de la esfingomielina, cuya acumulación provoca la manifestación clínica de ASMD.
La designación de Terapia Innovadora está respaldada por los datos obtenidos en un estudio de fase Ib finalizado de olipudasa alfa. Se presentaron los resultados obtenidos en cinco pacientes adultos con manifestaciones no neurológicas de ASMD en el WORLD Simposio Anual de la Red de Enfermedades Lisosomales celebrado en febrero de 2015. Los datos presentados sobre la seguridad de las dosis repetidas, la farmacodinamia y la eficacia exploratoria de olipudasa alfa respaldan su desarrollo continuo para el uso experimental en manifestaciones no neurológicas de ASMD.
