La agencia estadounidense del medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy) al fármaco experimental ACE910 (RG6013, RO5534262) para el tratamiento preventivo de personas de 12 o más años de edad con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. La hemofilia A es un trastorno genético raro que aparece cuando una proteína esencial para la coagulación de la sangre conocida como factor VIII no está presente en cantidad suficiente o es defectuosa.
La FDA concede la designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy) para agilizar el desarrollo y revisión de fármacos para enfermedades graves cuyos primeros datos clínicos evidencian que pueden constituir una mejora sustancial con respecto a las opciones terapéuticas existentes, y agilizar el acceso a pacientes a estos tratamientos innovadores lo antes posible.
‘Las personas con hemofilia A pueden requerir frecuentes infusiones intravenosas periódicas de un factor de coagulación sustitutivo para reducir el riesgo de hemorragias peligrosas, y pueden desarrollar inhibidores que hagan ineficaz la sustitución’ —explica Sandra Horning, Chief Medical Officer y máxima responsable del área de Desarrollo Internacional de Roche—. ‘Estamos muy contentos de que la FDA haya designado a ACE910 como terapia innovadora, reconociendo así una necesidad médica no cubierta de los pacientes con inhibidores y el valor potencial de estos primeros datos. Roche lleva más de 20 años comprometida con el desarrollo de tratamientos basados en anticuerpos para personas con trastornos hemáticos, y nos alegramos de impulsar el desarrollo de un posible nuevo tratamiento para la hemofilia A’.
La designación de ACE910 como avance terapéutico decisivo se basó en los resultados de un estudio fase I en personas con hemofilia A grave presentado en el congreso anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) en 2014 y en un estudio de extensión fase I/II en esos mismos pacientes presentado en 2015 en el congreso anual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH). ACE910 mostró resultados prometedores en un ensayo fase I9 en pacientes con hemofilia A, (algunos de los cuales presentaban inhibidores del factor VIII) como tratamiento preventivo administrado mediante una inyección subcutánea semanal.
El desarrollo de inhibidores es una grave complicación en el tratamiento de la hemofilia A, independientemente de la gravedad de la enfermedad, lo que dificulta o incluso imposibilita alcanzar un nivel suficiente de factor VIII para controlar la hemorragia con los tratamientos sustitutivos tradicionales. El control de las hemorragias en la hemofilia A con inhibidores del factor VIII constituye un importante reto, y siguen siendo necesarias nuevas opciones terapéuticas para estos pacientes.
