Cómo afrontar y aplicar la evaluación de intervenciones sanitarias en enfermedades raras, al final de la vida son algunos de los aspectos tratados por el Grupo Key4Value, coordinado por Dr. Jaime Espín, en el tercer artículo que este grupo de expertos ha elaborado para su publicación en la Revista Española de Salud Pública durante el primer semestre del año.
Según afirma el Dr. Espín, ya en el año 2008, los miembros del Consejo de Ciudadanos, en un documento publicado por el NICE (National Institute for Health and Care Excellence), priorizaron 14 puntos que deberían considerarse circunstancias especiales y que fueron aceptadas prácticamente por unanimidad por el grupo de discusión, de modo que “entre estos puntos se mencionaban las intervenciones que salvan, alargan o cambian el curso de la enfermedad, las enfermedades raras, las que afectan a niños, e intervenciones importantes que afecten al conjunto de la sociedad. Por esta razón, el debate se ha centrado en enfermedades raras, las intervenciones al final de la vida y las externalidades, que en su conjunto incluyen varios de los 14 puntos de excepcionalidad”.
Durante la sesión de debate hubo un gran consenso dentro del grupo de expertos acerca de la incertidumbre y, sobre todo, el desconocimiento que se asocia a cualquier evaluación de intervenciones para las enfermedades raras, muy especialmente cuando son a largo plazo. En consecuencia, fue unánime la conveniencia de los registros de pacientes con este tipo de patologías para aumentar la evidencia existente.
También se señaló la necesidad de ensayos clínicos realizados con grupo control y con medidas de resultado en salud que fueran clínicamente relevantes, ya que la infrecuencia no debería ir en detrimento de la demostración del valor clínico.
La primera línea de investigación identificada fue conocer las preferencias sociales para objetivar si la “rareza” por sí misma o la rareza acompañada de preservación de la vida o si modificación sustancial del curso de la vida debe priorizarse en la toma de decisiones.
En este sentido, el Dr. Espín considera que “se requieren trabajos empíricos para saber hasta qué punto la sociedad valora igual o no la consecución de un mismo beneficio si éste se halla concentrado en unos pocos pacientes o muy distribuido en un gran número de ellos”.
El debate acerca de las situaciones al final de la vida se extiende a disciplinas dispares, y dentro de éste la evaluación económica de intervenciones sanitarias no supone una excepción. Desde esta perspectiva, el Dr. Espín afirma que “el argumento principal es que la sociedad puede otorgar un valor más elevado a prolongar la vida cerca de su final. Es decir, aumentar un año la esperanza de vida estaría más valorado por la sociedad que si la esperanza de vida es de 10 años”.
