Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™) ha anunciado la comercialización de Elocta® (efmoroctocog alfa) en los primeros países europeos (en España este medicamento está pendiente de precio y reembolso por el Sistema Nacional de Salud). Este fármaco, un factor VIII de coagulación recombinante humano, proteína de fusión Fc (rFVIIIFc) con una vida media prolongada, es el primer tratamiento para la hemofilia A en la Unión Europea que ofrece protección prolongada contra los episodios de sangrado mediante infusiones profilácticas cada 3 a 5 días.
Este medicamento está indicado para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A y puede ser utilizado en todos los grupos de edad. En la ficha técnica de producto aprobada, la dosis para profilaxis recomendada es de 50 UI/kg cada 3 a 5 días. La dosis se puede ajustar dentro de un intervalo comprendido entre 25 y 65 UI/kg, en función de la respuesta del paciente.
Efmoroctocog alfa es una proteína de fusión recombinante producida en una línea celular humana sin la adición de derivados de proteína humana o animal. La aprobación de la Comisión Europea se basó en los datos de seguridad y eficacia de los estudios A-LONG, un estudio clínico pivotal de fase 3 en varones de 12 años o más con hemofilia A grave previamente tratados, y Kids A-LONG, un estudio clínico de fase 3 en niños menores de 12 años con hemofilia A previamente tratados.
Según los últimos datos presentados en la 57a Reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés), en Orlando (Estados Unidos), este fármaco mantiene unas bajas tasas anualizadas de hemorragias en personas con hemofilia A y controla eficazmente las hemorragias de las articulaciones diana (es decir, articulaciones en las que se producen de manera continuada episodios de sangrado).
“Bajas tasas anualizadas de hemorragias, comparables con aquellas registradas en los estudios A-LONG y Kids A-LONG, han sido observadas durante el estudio ASPIRE, un estudio abierto de seguimiento a largo plazo actualmente en desarrollo, con la mayoría de los participantes recibiendo tratamiento profiláctico con una administración semanal del producto similar al de los estudios pivotales de fase 3”, ha añadido Birgitte Volck, vicepresidente sénior de desarrollo y director médico de Sobi. “Para una profilaxis a largo plazo, este producto ofrece un régimen de dosificación que puede ser personalizado para adaptarse a las necesidades de cada paciente.”
Sobi y Biogen están colaborando en el desarrollo y comercialización de este fármaco para la hemofilia A en Australia, Canadá, Estados Unidos, Japón y Nueva Zelanda, donde también está aprobado para el tratamiento de la hemofilia A. Sobi ha asumido el desarrollo final y la comercialización en ciertas regiones, que esencialmente incluyen Europa, Norte de África, Rusia y algunos países de Oriente Medio. Biogen lidera el desarrollo y la fabricación del producto y tiene los derechos de comercialización en América del Norte y el resto de regiones del mundo donde Sobi no es responsable de la comercialización.
