Novartis ha presentado los resultados de un estudio de Fase III que demuestran que Votubia® (everolimus), cuando es usado como un tratamiento coadyuvante en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa (CET), y concretamente a dosis más altas, reduce significativamente las crisis convulsivas al tratamiento en comparación con placebo. Los pacientes de todos los grupos de tratamiento también recibieron de uno a tres fármacos antiepilépticos (FAEs). Los datos del estudio EXIST-3 (EXamining everolimus In a Study of TSC), han sido presentados en el congreso de la Asociación Europea de Neurología en Copenhague.
El CET es un trastorno genético raro con una prevalencia estimada en Europa de 32.000 afectados. Aproximadamente el 85% de los pacientes con CET sufren epilepsia en algún momento de sus vidas, y los pacientes que no logran controlar las convulsiones pueden experimentar consecuencias potencialmente graves, como problemas neuropsicológicos, cognitivos, sociales o de aprendizaje.
Everolimus es la única opción no quirúrgica aprobada e indicada para el tratamiento de tumores cerebrales y renales no cancerosos en ciertos pacientes con CET en Europa. Los resultados del estudio EXIST-3 muestran que everolimus es la primera terapia coadyuvante que ha logrado de forma clinicamente significativa controlar las crisis convulsivas en los pacientes con CET1. Estos datos se suman a los hallazgos previos de los estudios con everolimus en CET, que sugieren que es un tratamiento eficaz para la enfermedad subyacente, y no está simplemente dirigido a los síntomas6.
“La epilepsia es uno de los aspectos más angustiantes del CET para muchos pacientes y sus familias, con un enorme impacto en la calidad de vida”, explicó el Dr. David Franz, investigador principal del ensayo EXIST-3. “Los resultados de nuestro ensayo han sido muy alentadores y han demostrado que Votubia es eficaz en la reducción de las crisis epilépticas, tanto en términos de frecuencia como de intensidad. Este tratamiento tiene el potencial de ser modificador de la enfermedad y una terapia que mejora la calidad de vida de los pacientes con CET, abordando una necesidad médica no cubierta”.
En el estudio, 366 pacientes con CET y crisis convulsivas al tratamiento fueron aleatorizados para recibir determinadas concentraciones valle de everolimus tituladas entre un rango de Exposición baja (EB; 3-7 ng / ml; n = 117) o Exposición alta (EA, 9-15 ng / mL; n = 130) o placebo (n = 119). Los resultados mostraron que la tasa de respuesta de las crisis convulsivas (definida como una reducción del 50% en la frecuencia de crisis) mejoró con everolimus en comparación con placebo (28,2% / 40,0% vs. 15,1%).
Los resultados también demostraron que everolimus tanto en el rango de Exposición baja como en el de Exposición alta reduce la frecuencia de las convulsiones en comparación con el placebo (29,3% / 39,6% vs. 14,9%).Los acontecimientos adversos más frecuentes reportados con everolimus EB/EA frente a placebo incluyeron estomatitis, úlceras bucales y diarrea.
“La lucha frente a las enfermedades raras es una prioridad para Novartis y estamos comprometidos en mejorar la atención de los pacientes”, explicó Lidia Fabiani, Responsable del área de enfermedades raras de Novartis Oncología Región Europa. Existe una gran necesidad no cubierta de los pacientes con CET en Europa y nos anima que los datos del estudio EXIST-3, así como la robusted de la evidencia en otras indicaciones, demuestran que everolimus tiene el potencial de ser el primer tratamiento modificador de la enfermedad para el CET.”
Durante más de medio siglo, Novartis ha realizado una importante inversión y contribución en la investigación de enfermedades raras. Este tipo de patologías, han desempeñado un papel fundamental en la estrategia de I+D de Novartis y han permitido desbloquear abundante información ampliando y profundizando el conocimiento de diversos aspectos de estas enfermedades.
