Hoy 22 de septiembre se conmemora el Día Mundial de la Leucemia, un tipo de cáncer hematológico que se origina en la médula ósea. A pesar de los avances y de la continua investigación en leucemia, todavía no se saben las causas que provocan la enfermedad, de la que se conocen diferentes tipos, como la leucemia mieloide aguda, leucemia mieloide crónica, leucemia linfática crónica o leucemia linfoblástica aguda. La compañía biotecnológica Shire, líder en investigación en enfermedades raras y con una franquicia creciente en oncología, centra principalmente sus investigaciones en este último tipo.
La leucemia linfoblástica aguda (LLA) se trata de un cáncer bastante frecuente en niños, pero cuya frecuencia baja a partir de la adolescencia, considerándose una enfermedad rara en adultos. “Globalmente su incidencia en adultos es inferior a 1 caso nuevo por cada 100.000 habitantes y año”, afirma el doctor Josep María Ribera, jefe del Servicio de Hematología Clínica del Instituto Catalán de Oncología (ICO) de Badalona. Como explica el Dr. Ribera, la edad es uno de los factores de riesgo que determina el avance de esta enfermedad. “El pronóstico es bueno en niños, llegando a tener una supervivencia del 90%”, indica, “aunque va disminuyendo progresivamente, de tal modo que en el subgrupo de pacientes mayores de 60 años la supervivencia es de tan solo un 10%-20%, debido tanto a una menor respuesta al tratamiento como a una mayor toxicidad del mismo”.
Las opciones de tratamiento disponibles hoy en día varían en función del tipo de paciente y del grupo de riesgo. Estas opciones incluyen quimioterapia, trasplante de progenitores hematopoyéticos (médula ósea, sangre periférica o sangre de cordón umbilical), así como nuevos fármacos dirigidos a dianas moleculares e inmunoterapia. Para la mayoría de pacientes, que se denominan de “riesgo estándar”, la quimioterapia suele ser suficiente, y sólo se realiza el trasplante en caso de recaída, mientras que los considerados de “riesgo elevado” se tratan con quimioterapia seguida de trasplante. Por otro lado, para los pacientes cuya leucemia presenta el cromosoma Filadelfia (conocidos como Ph+), subgrupo de pacientes de “alto riesgo”, “se emplea además de la quimioterapia, unos fármacos denominados inhibidores de tirosina quinasa (imatinib, dasatanib, nilotinib y ponatinib), en general seguidos de trasplante, con unos resultados francamente prometedores”, manifiesta el doctor Ribera.
En los últimos años se han logrado importantes avances gracias a las mejoras en el tratamiento, como por ejemplo la asparaginasa, que es un fármaco puntero en el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda que, como explica el doctor, “se ha empleado mucho para tratar la leucemia linfoblástica infantil, y en el momento actual forma parte de la mayoría de pautas de tratamiento de la leucemia linfoblástica en los adultos”. Actualmente se encuentran disponibles varias formulaciones de asparaginasa, como la asparaginasa pegilada, recientemente aprobada por las autoridades regulatorias europeas y aún no comercializada en España. Esta nueva formulación permite mantener actividad estable durante dos semanas administrando una sola dosis, frente a la formulación convencional que debe administrarse casa 24-48 horas. Como expone el doctor Josep María Ribera “esto no solo mejora la calidad de vida de los pacientes, sino que produce menos reacciones alérgicas”. Asimismo, se encuentran en marcha otros ensayos clínicos con otras formulaciones de asparaginasa, como es el caso de la calaspargasa.
El doctor Ribera destaca el papel de Shire en la investigación de tratamientos para la mejora de esta enfermedad, “cuando se produzca la comercialización en España de la asparaginasa pegilada será una gran noticia para nuestros pacientes, y estoy convencido de que Shire, con su compromiso con la oncología, será clave en un futuro no lejano del tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda”. Por último, y con motivo del Día Mundial de la Leucemia, el doctor Ribera destaca la reciente introducción de la inmunoterapia, que está deparando importantes resultados en el tratamiento, así como los fármacos que están en fase de investigación dirigidos a dianas moleculares específicas para subtipos determinados de leucemia linfoblástica, lo que “llevará sin duda a emplear tratamientos cada vez más personalizados y eficaces”, concluye.
