Boehringer Ingelheim ha anunciado que la Comisión Europea (CE) y la Administración de Medicamentos y Alimentos estadounidense (FDA) han concedido la designación de medicamento huérfano a nintedanib para el tratamiento de la esclerosis sistémica (ES), también conocida como esclerodermia, asociada a enfermedad pulmonar intersticial (ES-EPI). Boehringer Ingelheim reafirma su compromiso por aportar valor a través de la innovación, para ofrecer soluciones a personas afectadas por enfermedades respiratorias graves, buscando convertir enfermedades pulmonares fibrosantes potencialmente mortales en enfermedades tratables. SENSCIS, el mayor ensayo hasta la fecha en el área de estas enfermedades, está evaluando el efecto de nintedanib para analizar su posible efecto beneficioso en los pacientes con ES-EPI.
La esclerosis sistémica, popularmente llamada esclerodermia, es una enfermedad rara deformante, discapacitante y potencialmente, mortal que puede causar fibrosis en la piel, los pulmones (ES-EPI) y otros órganos. Los datos actuales estiman que existen dos millones de personas a nivel mundial que tienen esclerodermia y hasta el 90% puede presentar cierto grado de fibrosis pulmonar. La ES-EPI indica un pronóstico desfavorable y es responsable del 35% de las muertes relacionadas con la enfermedad. «La esclerodermia y la enfermedad pulmonar intersticial asociada tienen un efecto devastador en la comunidad de pacientes y es importante recibir la noticia de la existencia de un posible tratamiento nuevo que ha recibido la designación de fármaco huérfano. Se trata de un paso muy importante para dar respuesta a una necesidad no cubierta y supone un buen avance para estos pacientes, con esta enfermedad rara», afirma Joep Welling, de la Federación de Asociaciones Europeas de Esclerodermia (FESCA aisbl).
La Comisión Europea suele conceder la designación de medicamento huérfano a opciones terapéuticas con las que se pretende tratar una enfermedad debilitante crónica o potencialmente mortal, que afecta como máximo a cinco personas de cada 10.000 y para la que no existen opciones de tratamiento o para la que las opciones disponibles hasta la fecha no son suficientes. En EE. UU., la FDA concede esta designación a fármacos en investigación destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención seguros y eficaces de enfermedades o trastornos raros que afectan a menos de 200.000 personas.
«Que la Comisión Europea y la FDA concedan la designación de fármaco huérfano para nintedanib supone un hito en el desarrollo de tratamientos para todos aquellos pacientes que sufren diversas complicaciones de la esclerodermia», señala el Dr. Holger J. Gellermann, director médico de Boehringer Ingelheim España. «La necesidad de opciones terapéuticas para personas con ES-EPI es considerable y el ensayo SENSCISTM es un primer paso importante para estudiar el efecto beneficioso de nintedanib en la resolución de las complicaciones de la esclerosis sistémica. El éxito de nintedanib en el tratamiento de la FPI, tanto en ensayos clínicos como en el mundo real, junto con las similitudes de la FPI con otras enfermedades pulmonares fibrosantes, incluida la ES-EPI, nos permite tener grandes esperanzas de que este importante medicamento pueda ayudar a los pacientes con ES-EPI».
