A partir de ahora, y por primera vez, los pacientes con síndrome de Hunter pueden empezar a recibir en sus domicilios la Terapia de Sustitución Enzimática (TSE), tratamiento indicado para dicha enfermedad, gracias al servicio TSE@Home del que pueden informarse a través de sus médicos y de la Asociación de pacientes MPS España, que ha contado con la cooperación de la sociedad Caregiving Ibérica y el patrocinio de la compañía biotecnológica Shire. TSE@Home es un servicio que se hace mediante enfermeros con formación adecuada sobre la enfermedad, la terapia, los protocolos de actuación, el tratamiento y gestión de este tipo de fármacos y coordinado por un médico especialista.
El síndrome de Hunter es una patología que los especialistas incluyen dentro del grupo de Mucopolisacaridosis (MPS), un conjunto de desórdenes lisosomales de origen genético, causados por la ausencia o deficiencia de las enzimas que degradan los mucopolisacáridos o glucosaminoglucanos (GAG). El tratamiento indicado para estas patologías es la TSE, que permite reemplazar la enzima deficitaria, causante de la enfermedad y así mantener bajo control los síntomas y signos.
Este tratamiento de sustitución enzimática se administra por infusión intravenosa en el hospital una vez por semana. “Los afectados son principalmente niños, por lo que este proceso semanal supone que el paciente tenga que faltar a la escuela y que su padre, madre o tutor tenga que solicitar permiso en el trabajo, ausentarse y organizar la semana en función de esta visita al hospital, que en algunos casos es fuera de su localidad, lo que incrementa el tiempo de dedicación.
Todo esto lleva a una falta de adherencia y abandono del tratamiento por parte de los pacientes; hecho que desde la Asociación intentamos evitar, porque al ser enfermedades crónicas con efectos irreversible, necesitan de un tratamiento y seguimiento continuo”, explica Jordi Cruz, director de MPS España.
El síndrome de Hunter afecta, más o menos, a uno de cada 162.000 nacidos vivos, habitualmente varones, a unas 60 personas en toda España. “Es decir que cerca de 60 familias podrían beneficiarse de los servicios que TSE@home y, de este modo, reducir las visitas al hospital, así como los desplazamientos que la administración del tratamiento conlleven”, explica Jordi Cruz.
El servicio TSE@home supondría a cada familia un ahorro de tiempo de aproximadamente 5 horas por día en el hospital (20h al mes) y económico (de unos 180 €/mes) debido a que no les será necesario desplazarse al hospital para recibir la terapia, lo que conllevaría a su vez una disminución de los recursos del hospital, y por tanto un ahorro por paciente de aproximadamente 4.500 €/año.
“La Atención Domiciliaria ayudaría, por tanto, a la utilización racional de los recursos y el beneficio para todos: al hospital por un menor número de consultas urgentes y a los pacientes por la mejora de su calidad de vida, mayor adhesión al calendario de infusiones y la independencia de este tipo de tratamientos”, finaliza Jordi Cruz.
En la actualidad, el tratamiento domiciliario de este tipo de pacientes es una práctica habitual tanto en Europa como en otros países del mundo. En España 30 pacientes con la enfermedad de Fabry o Gaucher ya han comenzado a utilizarlo en 11 hospitales y 6 Comunidades Autónomas diferentes
