La Asociación Española de Bioempresas (ASEBIO) se encuentra entre las 60 asociaciones firmantes del documento “Recomendaciones para la búsqueda de soluciones en el ámbito de las enfermedades raras” que hoy, coincidiendo con el Día Mundial de las Enfermedades Raras, se presenta al Gobierno, a las Cortes Generales y a las Comunidades Autónomas. En el mismo, se describen 11 medidas que deben llevarse a cabo en el ámbito de estas patologías, centradas en financiación, investigación, modelo asistencial, acceso, recomendaciones científicas, participación de pacientes, educación, formación y servicios sociales.
Las organizaciones firmantes solicitamos al Gobierno que incorpore a todos los colectivos relacionados con las enfermedades raras en sus procesos legislativos; a las Cortes Generales que traten este problema en una Comisión Mixta Permanente; a los responsables políticos que creen un presupuesto específico para las mismas; a las Comunidades Autónomas que creen un sistema de equidad y que se garantice, en general, un entorno normativo, administrativo y político estable, ágil, previsible y transparente en el que esté garantizada la seguridad jurídica.
ASEBIO cuenta con un Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras que trabaja por la implementación de medidas que favorezcan un mayor desarrollo de tratamientos y acceso de nuevas terapias. En palabras del coordinador de este Grupo, Josep María Espinalt, “en ASEBIO trabajamos de forma conjunta multitud de empresas, grandes y PYMES, centros de investigación, hospitales, etc, para impulsar la investigación desde el ámbito público y privado; para asegurar el acceso a estos tratamientos en España; para lograr presupuesto para asistencia social a los pacientes, y para crear fórmulas de acceso temprano de estos medicamentos en España con una mayor financiación. En definitiva, nos preocupa la mejora de los tratamientos y la equidad en cuanto al acceso a terapias entre las diferentes comunidades autónomas y hospitales”.
Entre los socios de ASEBIO, existen numerosas de empresas y entidades que desarrollan tratamientos para las enfermedades raras, ya que la biotecnología es la base para la creación de nuevos medicamentos huérfanos. Entre ellas se encuentran VCN Biosciences, Minoryx, BIOEF, Sermes, Hospital 12 de Octubre, Alexion, Praxis, Diomune, Natac, entre otras. A día de hoy, la Agencia Europea del Medicamento (EMA), ha recibido 2.385 solicitudes de medicamentos huérfanos, y ha designado 1.596 como medicamentos huérfanos. De estos tratamientos, los autorizados actualmente por la EMA son 91. Sólo 49 están disponibles en España. En general, una pequeña proporción de los medicamentos designados como huérfanos llega a obtener la autorización de comercialización.
