Novartis ha anunciado que la FDA le ha concedido la designación de terapia innovadora a CTL019, una terapia en investigación de células T con receptores de antígenos quiméricos (CART) para tratar a pacientes adultos con linfoma difuso de células grandes B (LDCGB) en recaída/refractario (r/r), en los que hayan fracasado dos o más terapias anteriores.
Se trata de la segunda indicación para la que CTL019 ha recibido dicha designación; la primera fue para el tratamiento de leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA) r/r en pacientes pediátricos y adultos jóvenes. “En Novartis, estamos deseando liberar todo la capacidad de CTL019, incluyendo el potencial para ayudar a pacientes con LDCGB r/r”, anunció Vas Narasimhan, Director Global de Desarrollo de Medicamentos y Director Médico de Novartis. “Esperamos trabajar estrechamente con la FDA para ofrecer a los pacientes este nuevo tratamiento potencial lo antes posible”.
La terapia con células CART difiere de las típicas terapias con moléculas pequeñas o biológicas que se comercializan actualmente ya que se fabrica para cada paciente individual. Durante el proceso del tratamiento, las células T se extraen de la sangre del paciente y se reprograman en el laboratorio para crear células T genéticamente codificadas para buscar las células cancerígenas del paciente y otras células B que expresan un antígeno determinado.
CTL019 fue realizado por primera vez en la Universidad de Pennsylvania (Penn). En 2012, Novartis y Penn suscribieron una colaboración global para investigar, desarrollar y comercializar terapias con células CART, como CTL019, para el tratamiento e investigación del cáncer. Mediante esta cooperación, Novartis ostenta los derechos mundiales de los CARs desarrollados mediante la colaboración con la Penn para todas las indicaciones de cáncer. En marzo de 2017, Novartis anunció que la FDA aceptaba la Solicitud de Medicamento Biológicos de la compañía y le concedía la revisión prioritaria para CTL019 en el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA de células B r/r.
La designación de terapia innovadora se basa en datos del estudio multicéntrico de Fase II JULIET (NCT02445248), que está evaluando la eficacia y seguridad de CTL019 en pacientes adultos con LDCGB r/r. JULIET es el segundo ensayo global con CART, tras el estudio ELIANA de Novartis (NCT02435849) que investigaba CTL019 en LLA de células B r/r. Se espera que los hallazgos de JULIET se presenten en un futuro congreso médico.
“Nos sentimos alentados por el reconocimiento de la FDA del potencial de CTL019 para esta indicación, tras nuestros prometedores estudios de esta terapia para LLA y la solicitud de Novartis ante la FDA para pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA que recibió la revisión prioritaria” anunció el jefe del equipo de Penn, Carl June, médico y director del Centro de Inmunoterapias Celulares de la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pennsylvania. “Trabajar con nuestros colaboradores en centros de ensayo de todo el mundo está sentando las bases para ofrecerles terapias celulares personalizadas a más pacientes con graves cánceres de sangre”.
Según las directrices de la FDA, los tratamientos que reciben la designación de Terapia Innovadora son los que tratan enfermedades graves o potencialmente mortales y demuestran una mejora sustancial sobre las terapias existentes en uno o más objetivos clínicamente significativos basándose en evidencias clínicas preliminares.
La designación también indica que la agencia acelerará el desarrollo y revisión de CTL019 en adultos con LDCGB r/r. Se trata de la 14ª designación de Terapia Innovadora para Novartis desde que la FDA inició el programa en 2013, confirmando nuestro compromiso con el desarrollo de tratamientos innovadores en enfermedades con importantes necesidades desatendidas.
El LDCGB es la forma más frecuente de linfoma y representa alrededor del 30% de todos los casos de linfomas no Hodgkin. Del 10-15% de los pacientes con LDCGB no responden a la terapia inicial o recaen a los tres meses del tratamiento y un 20-25% adicional recaen tras responder inicialmente a la terapia.
Debido a que CTL019 es una terapia en investigación, el perfil de seguridad y eficacia no ha sido establecido aún. El acceso a terapias en investigación sólo está disponible a través de ensayos clínicos estrechamente controlados y monitorizados. Estos ensayos están diseñados para comprender mejor los posibles beneficios y riesgos potenciales de la terapia.
Debido a la incertidumbre de los ensayos clínicos, no hay garantías de que el CTL019 esté en algún momento disponible comercialmente en cualquier parte del mundo. Este comunicado contiene ciertas informaciones anticipadas sobre el futuro, concernientes al negocio de la Compañía. Hay factores que podrían modificar los resultados actuales.
