La empresa biofarmacéutica Dompé ha anunciado hoy que el Comité para Productos Médicos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opinión positiva que recomienda la autorización para la comercialización de Oxervate (colirio de cenegermin) para el tratamiento de la querartitis neurotrófica de moderada a grave en pacientes adultos.
Se trata de una enfermedad rara e incapacitante que puede derivar en pérdida de la visión. A fecha de hoy no existe ningún tratamiento satisfactorio para esta patología. Debido a los riesgos relacionados con esta enfermedad y la falta de opciones terapéuticas viables, el CHMP ha completado su revisión mediante una evaluación acelerada. Se inició en noviembre de 2016 y finalizó con una opinión positiva la semana pasada.
La queratitis neurotrófica está relacionada con una disfunción del nervio del trigémino (uno de los nervios responsables de la anatomía y de la función ocular), que puede derivar en pérdida de la sensibilidad corneal. En sus formas más graves puede causar úlceras y perforación de la córnea, afectando a la capacidad visual de los pacientes.
En caso de ser confirmado por el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP en sus siglas en inglés) de la EMA y aprobado por la Comisión Europea, Oxervate sería el primer fármaco huérfano biotecnológico del mundo autorizado para esta indicación.
Cenegermin, el nombre del agente activo, es la versión recombinante del factor de crecimiento nervioso (NGF en sus siglas en inglés) humano descubierto por la premio Nóbel, Rita Levi Montalcini. Esta proteína se produce de manera natural en nuestro cuerpo y participa en el desarrollo, mantenimiento y supervivencia de las células nerviosas. Administrado en forma de gotas oculares a los pacientes, Oxervate ayuda a restaurar los procesos de curación normales del ojo y repara el daño corneal.
Oxervate se produce mediante tecnología de ADN recombinante, con la incorporación de un gen (ADN) en las bacterias que les permite producir, posteriormente, el factor de crecimiento nervioso humano.
Las conclusiones del CHMP se basan en los datos de dos estudios clínicos de fase II en los que han participado 204 pacientes con queratitis neurotrófica de moderada a grave. Ambos estudios han demostrado que, tras ocho semanas, un número más alto de pacientes tratados con Oxervate, en comparación con los tratados con placebo, lograron la curación corneal completa. Las reacciones adversas más comunes observadas con Oxervate incluyen dolor e inflamación ocular, aumento del lagrimeo, dolor en el párpado y sensación de cuerpo extraño en el ojo.
“Acogemos con gran satisfacción la opinión del CHMP. Para nosotros, la disponibilidad de Oxervate para los pacientes que viven con esta enfermedad rara es un relevante logro. Sería el primer tratamiento biotecnológico obtenido gracias a nuestros esfuerzos de investigación”, afirma Eugenio Aringhieri, CEO de Dompé. “Esta decisión allana el camino para un relevante tratamiento potencial para aquellos que sufren esta enfermedad. En el futuro, nuestro objetivo es continuar investigando este potencial en otras patologías, para permitir a un número mayor de pacientes que se beneficien de este innovador enfoque terapéutico”.
“Ser pioneros en transformar el descubrimiento del factor de crecimiento nervioso en una terapia potencial confirma aún más el valor de la investigación “Hecha en Italia”, explica Sergio Dompé, presidente de Dompé. “Mis pensamientos y mi gratitud se dirigen al equipo de investigadores que han desarrollado de forma entusiasta Oxervate, y especialmente a la profesora Rita Levi Montalcini por su excelente intuición en el factor de crecimiento neuronal, a partir de la cual nace este proyecto y por el cual fue galardonada con el Premio Nóbel”. Hasta la decisión final de la Comisión Europea, Oxervate sigue siendo un tratamiento en fase de investigación. La autorización para la comercialización aún no se ha concedido en ningún país.
