Novartis ha anunciado los resultados preliminares positivos del estudio de Fase III PARADIGMS, que investigaba la seguridad y eficacia de fingolimod oral una vez al día en niños y adolescentes (10-17 años) con esclerosis múltiple (EM). Los datos indican que fingolimod oral provocó una reducción clínicamente relevante en el número de recaídas (tasa de recaída anualizada) en esta población de pacientes durante un período de hasta dos años, comparado con inyecciones intramusculares de interferón beta-1a1.
El perfil de seguridad de fingolimod fue coherente con el observado en otros ensayos clínicos y en general se observaron más acontecimientos adversos en el grupo de interferón. El estudio PARADIGMS es el primer estudio aleatorizado y controlado de Fase III de una terapia modificadora de la enfermedad (TME) en EM pediátrica.
“Vivir con EM es un gran reto a cualquier edad. No obstante, su aparición en niños y adolescentes, cuando estos jóvenes deberían estar creciendo y pensando en su futuro, puede ser devastador”, afirma Vas Narasimhan, Director Global de Desarrollo de Medicamentos y Director Médico de Novartis. “Sin opciones de tratamiento específicamente aprobadas basadas en un estudio exhaustivo como PARADIGMS, el riesgo de progresión de la enfermedad a largo plazo en dichos pacientes es mucho mayor. Los resultados de este estudio suponen una noticia muy emocionante para los pacientes con EM, que se beneficiarán de los posibles avances en un tratamiento de alta calidad contrastada en las evidencias científicas. Me gustaría darles las gracias a los jóvenes con EM y a sus familias, médicos y enfermeras que participaron e hicieron que este estudio de referencia fuera posible”.
Los resultados del estudio de Fase III PARADIGMS se presentarán en la 7ª reunión conjunta de ECTRIMS-ACTRIMS, que se celebrará del 25 – 28 de octubre de 2017 en París, Francia. La EM pediátrica, que normalmente se diagnostica durante la adolescencia, se asocia a recaídas más frecuentes y a menudo más graves que las observadas en adultos con EM. Las recaídas afectan negativamente a la movilidad, el equilibrio y la función cognitiva y los pacientes con EM pediátrica tienen más posibilidades de sufrir discapacidad física a edades tempranas que los diagnosticados de adultos. Actualmente no hay ningún tratamiento indicado para niños y adolescentes que padecen EM, basado en datos de estudios clínicos aleatorizados y controlados.
Fingolimod no ha sido aprobado para tratar la EM pediátrica. Novartis prevé realizar un análisis exhaustivo de estos importantes datos para dirigirse a las autoridades sanitarias y acordar los siguientes pasos para la solicitud de registro.
