Novartis ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado una opinión positiva para Siponimod para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis múltiple secundariamente progresiva (EMSP) con enfermedad activa evidenciada por brotes o por actividad radiológica en imagen (es decir, lesiones T1 realzadas con gadolinio o lesiones activas en T2, nuevas o más grandes). Si bien la progresión de la EM es diferente para cada paciente y está influenciada por múltiples factores, incluido el uso de tratamientos modificadores de la enfermedad, se estima que hasta el 80% de los pacientes pasarán de EMRR a EMSP3. De aprobarse, se espera que Siponimod sea el primer y único tratamiento oral indicado específicamente para pacientes con EMSP activa en base a un ensayo clínico aleatorizado de una amplia población de pacientes con EMSP.
“La opinión del CHMP de hoy supone un hito para ayudar a las personas en Europa que padecen EMSP”, apuntó Christoph Thalheim, director de Asuntos Externos de la Plataforma Europea de Esclerosis Múltiple. “Esta decisión genera esperanzas ante una posible terapia nueva y beneficiosa”.
La opinión positiva del CHMP para Siponimod se basa en datos innovadores del estudio de Fase III EXPAND, un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, que compara la eficacia y seguridad de Siponimod frente al placebo en personas con EMSP. EXPAND también investigó un subgrupo de pacientes con enfermedad activa (n = 779), definido como pacientes con brotes en los dos años previos al estudio y/o presencia de lesiones T1 realzadas con gadolinio al inicio del estudio. Las características basales fueron similares a excepción de los signos de actividad en comparación con la población global. Los resultados de EXPAND en la población global mostraron que Siponimod redujo significativamente el riesgo de progresión de la discapacidad confirmada a tres meses (objetivo primario; reducción del 21% frente al placebo, p = 0,013) y retrasó significativamente el riesgo de progresión de la discapacidad confirmada a seis meses (26% frente al placebo, p = 0,0058).
En el subgrupo de pacientes tratados con Siponimod con enfermedad activa, los resultados demostraron:
• Que el tiempo hasta el inicio de la progresión de la discapacidad confirmada a tres y seis meses se retrasó significativamente en un 31% en comparación con el placebo y en un 37% en comparación con el placebo, respectivamente.
• Que la tasa anual de brotes (TAB – brotes confirmados) se redujo en un 46% en comparación con el placebo.
• Resultados favorables significativos en otras medidas relevantes de la actividad de la enfermedad de EM, incluida la actividad de la enfermedad de RM y la pérdida de volumen cerebral (atrofia cerebral).Análisis adicionales del estudio EXPAND se presentaron recientemente este año en el 35 Congreso del Comité Europeo para el Tratamiento e Investigación en Esclerosis Múltiple (ECTRIMS), demostrando que Siponimod:
• Puede ayudar a los pacientes a mantener su movilidad durante un promedio de más de cuatro años*.
• Redujo la pérdida de volumen de materia gris a uno y dos años, un factor clave de la progresión de la discapacidad y el deterioro cognitivo en pacientes con EMSP.
“Para las personas que viven con EM, es extremadamente importante retrasar la progresión de la discapacidad y preservar la cognición, para que puedan prolongar sus vidas de manera independiente”, apuntó John Tsai, director global de Desarrollo de Fármacos y director médico de Novartis. ” Siponimod es una evidencia de la misión de Novartis de reimaginar la medicina para una población desatendida, como las personas que viven con EMSP activa”.
En marzo de 2019, Novartis recibió la aprobación de la Food and Drug Administration (FDA) de EE. UU. para Siponimod para el tratamiento de formas recurrentes de esclerosis múltiple (EMR), que incluyen el síndrome clínico aislado (CIS*), la enfermedad remitente-recurrente y la enfermedad secundariamente progresiva activa, en adultos. En noviembre de 2019, Novartis recibió la aprobación de la Administración de Productos Terapéuticos (TGA) australiana para Siponimod para pacientes adultos con EMSP. Novartis se compromete a ofrecer Siponimod a los pacientes de todo el mundo, y actualmente se están llevando a cabo solicitudes regulatorias adicionales en Suiza, Japón, Canadá y China.
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