lunes, 27 junio, 2022

Terapia celular y terapia génica, un abordaje personalizado de algunas enfermedades graves sin tratamiento actual

El Observatorio de Tendencias en Medicina Personalizada de Precisión de la Fundación Instituto Roche ha presentado su último “Informe Anticipado”, dedicado a hablar de las llamadas terapias avanzadas. De él se desgranan aspectos como que la medicina del futuro incluirá tratamientos que reparen los tejidos, las células e incluso genes con mutaciones patogénicas que permitirán combatir enfermedades que, hasta ahora, no tienen tratamiento.

Determinadas terapias avanzadas incluyen el uso de medicamentos muy innovadores que se basan en el uso de genes (terapia génica, células, terapia celular, terapia tisular). Este informe se centra mayormente en la terapia celular y en la terapia génica, abordajes que utilizan células y/o secuencias génicas para restaurar funciones fisiológicas alteradas en pacientes con enfermedades hereditarias o adquiridas.

Según el doctor Juan A. Bueren, coordinador del informe, “la terapia celular y la terapia génica están suponiendo una revolución en el tratamiento de enfermedades de mal pronóstico, incluyendo aquí numerosas enfermedades de base genética que hasta ahora no tenían tratamiento eficaz. La terapia génica ha mostrado beneficios terapéuticos incuestionables en una variedad de enfermedades que incluyen inmunodeficiencias primarias, así como otras patologías , tales como enfermedades neurodegenerativas, musculares y otras enfermedades complejas”.

El avance técnico más “revolucionario” que se recoge en el informe ha sido la génica, una aproximación que sólo lleva una década en desarrollo y que presenta un gran potencial para la medicina del futuro, permitiendo corregir alteraciones genéricas sobre la secuencia del genoma del paciente. “La posibilidad de dirigir genes a secuencias específicas del genoma celular mediante edición génica constituye un avance con fines terapéuticos que era difícil de predecir hace tan sólo 10 años y, sin duda, esto tendrá un gran impacto en el tratamiento de enfermedades en los próximos años”, afirma el doctor Bueren.

Para leer el informe completo aquí.

Seguiremos informando…

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