La Comisión Europea (CE) ha aprobado Xenpozyme® (olipudasa alfa), de Sanofi, como la primera y única terapia para el déficit de esfingomielinasa ácida (ASMD, por sus siglas en inglés); una enfermedad rara de origen genético, progresiva y potencialmente mortal. El medicamento ha recibido luz verde en Europa como tratamiento enzimático sustitutivo para las manifestaciones no relacionadas con el sistema nervioso central (SNC) del déficit de esfingomielinasa ácida en pacientes pediátricos y adultos con ASMD tipo A/B o ASMD tipo B.
Una aprobación que se fundamenta en datos positivos de dos ensayos clínicos (ASCEND y ASCEND-Peds) en los que se ha mostrado una mejora notable y clínicamente relevante de la función pulmonar y una reducción de los volúmenes del bazo y el hígado, con un perfil de seguridad bien tolerado. Por las urgentes necesidades médicas no cubiertas de las personas con ASMD, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado a olipudasa alfa la designación de PRIority MEdicines (PRIME). También ha recibido designaciones de este tipo por parte de otras agencias reguladoras del mundo.
En palabras del Dr. Jesús Villarrubia, del servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid), “los resultados demuestran que es el tratamiento más efectivo de todos los existentes para las enfermedades lisosomales”. Según explica, “es esfingomielinasa recombinante y permite suplir la enzima de la que son deficitarias las personas con ASMD. Esto supone un cambio radical en su calidad de vida, mejorando de forma muy significativa la insuficiencia respiratoria, disminuyendo las organomegalias, mejorando las citopenias y la patología ósea; y revirtiendo el perfil lipídico, que pasa a ser normal”. En definitiva, “conlleva una importante mejora tanto de la calidad como de la esperanza de vida de estos pacientes“, añade. El Dr. Villarrubia ha sido el investigador principal (IP) del ensayo clínico del nuevo fármaco en España y, como tal, el que más pacientes con déficit de esfingomielinasa ácida ha incluido en el ensayo para adultos de todo el mundo.
De forma paralela, Sanofi ha obtenido también la autorización por parte de la CE para comercializar Nexviadyme® (avalglucosidasa alfa) como nuevo tratamiento para la enfermedad de Pompe; otro trastorno poco frecuente y debilitante por el que la opción terapéutica actualmente disponible (Myozyme® o alglucosidasa alfa, de la misma Compañía) es de 2006. Este medicamento podrá distribuirse en la Unión Europea como nueva opción terapéutica para la enfermedad de Pompe, una terapia enzimática sustitutiva (TES) para el tratamiento a largo plazo de esta patología, tanto de inicio tardío como de inicio infantil.
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