Los resultados del estudio del ensayo multicentro aleatorio del programa en Fase III fueron un éxito en todos los pacientes tratados. Los pacientes que recibieron velaglucerasa alfa se eligieron aleatoriamente y se les suministraron cantidades que fueron de 45 U/Kg o 60 U/Kg durante 12 meses. En el ensayo los pacientes que recibieron el tratamiento experentaron un incremento de la hemoglobina en comparación con el valor inicial. También se observaron mejoras estadísticamente significativas en comparación con los valores de referencia del tamaño del bazo y del hígado que disminuyeron considerablemente. Igualmente a dosis de 45 U/kg IV, se observaron mejoras estadísticamente significativas en la hemoglobina, en el recuento de plaquetas y volumen de bazo e hígado.
La velaglucerasa alfa ha resultado ser bien tolerada sin efectos adversos. Ningún paciente abandonó el ensayo debido a un efecto adverso.
Ante estos resultados, la Doctora Atul Mehta, Directora Clínica de Lysosomal Storage Disorders Unit ha señalado que "estos resultados son muy alentadores e ilustran los tantes beneficios que la velaglucerasa alfa puede ofrecer a los pacientes afectados la enfermedad de Gaucher tipo I. Los facultativos que abordan la enfermedad de Gaucher tienen una opción de tratamiento disponible para ayudar a los pacientes que sufren esta enfermedad", explicó esta Doctora.
Se produce con tecnología propia del laboratorio en una línea celular humana. La enza resultante tiene la secuencia exacta del aminoácido humano y es tadora de un patrón de glicosilación humano. La fundación FEETEG (Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher) está llevando a cabo una investigación sobre el uso de velaglucerasaalfa en sus Pacientes, que ya está en Fase III, a la espera de una respuesta parte de la EMEA (Agencia Europa de Medicamentos). Tal y como afirma la doctora especialista en hematología y presidenta de la asociación, ‘los resultados de los ensayos han sido un éxito y confirman el tratamiento de reemplazamiento enzático con velaglucerasa alfa como una terapia segura y eficaz para el tratamiento de Gaucher Tipo 1’.
Shire también está colaborando con las autoridades nacionales y regionales fuera de los Estados Unidos para que los pacientes puedan acceder a este medicamento a través de diferentes programas de preacceso antes de su comercialización con el objetivo de ayudar a médicos y pacientes afectados esta enfermedad. Shire también ha confirmado que ya ha emprendido la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) en la Unión Europea y se formalizará a finales de este año.
La velaglucerasa alfa ya se puede pedir, en nuestro país, como uso compasivo. Resaltar que puede utilizarse en niños.
Otros tratamientos
Los enfermos de Gaucher cuentan con tratamientos alternativos efectivos y autorizados o disponibles mediante uso compasivo:
MIGLUSTAT : fármaco autorizado en Europa para el tratamiento oral de pacientes con enfermedad de Gaucher leve o moderada que no pueden recibir tratamiento enzático sustitutivo. En España el fármaco está disponible desde mayo del 2004, bajo el nombre de Zavesca® (Laboratorios Actelion).
TALIGLUCERASA ALFA : principio activo, realizado a partir de células vegetales de zanahoria, del laboratorio farmacéutico Protalix (bajo el nombre de Uplyso®). Aún no está autorizado pero se puede pedir uso compasivo para los Pacientes mayores de 18 años. Las investigaciones se encuentran en Fase III a nivel mundial con resultados exitosos.
