La agencia reguladora americana Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la designación de ‘gran avance terapéutico’ a volasertib, un inhibidor selectivo de la pololike Kinasa, para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda, un tipo de cáncer de la sangre.
La designación fue otorgada tras los resultados positivos del estudio en fase II llevado a cabo Boehringer Ingelhe en pacientes con leucemia mieloide aguda no tratada previamente que no podían recibir tratamiento intensivo. El estudio comparó volasertib en combinación con el tratamiento estándar de citarabina a dosis bajas (LDAC) con el tratamiento con LDAC en monoterapia. El criterio de valoración principal de la fase II fue la respuesta objetiva.
Se observaron respuestas objetivas en el 31% de los pacientes (13 de 42) tratados con la combinación de volasertib y LDAC frente a un 13,3% en los pacientes (6 de 45) tratados con LDAC en monoterapia (p=0,0523). Por otra parte, se observó una tendencia positiva en la supervivencia global (8,0 meses para la combinación con volasertib frente a 5,2 meses para LDAC sola). Asismo, en los pacientes tratados con la combinación de volasertib más LDAC, la supervivencia libre de acontecientos mediana fue de 5,6 meses en comparación con 2,3 meses en pacientes tratados con LDAC en monoterapia.
Tras estos alentadores resultados, Boehringer Ingelhe ha iniciado el estudio en fase III, que investiga la combinación de volasertib y LDAC en pacientes de 65 años o más con leucemia mieloide aguda no tratada previamente que no pueden recibir tratamiento de inducción de remisión intensivo no poder tolerarlo.
La designación de ‘gran avance terapéutico’ fue creada la FDA en 2012. Ésta se aplica a fármacos que tratan una enfermedad grave o potencialmente mortal y cuyos resultados clínicos iniciales demuestran que puede suponer una mejora sustancial de las variables clínicamente significativas en comparación con los tratamientos disponibles.
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