Novartis ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Gilenya® (fingolimod) para tratar a niños y adolescentes de 10-17 años con formas recurrentes-remitentes de esclerosis múltiple (EMRR). La autorización de comercialización europea hace de Gilenya® el primer y único tratamiento oral modificador de la enfermedad aprobado para dichos pacientes, basándose en datos clínicos de Fase III. La población joven que padece EM tiene la necesidad crítica de optar a un tratamiento eficaz, ya que experimentan entre dos y tres veces más brotes que los adultos y esto suele asociarse con un pronóstico más grave y una discapacidad irreversible temprana comparada con la EM en adultos.
“Estamos emocionados con la noticia de que se haya aprobado un tratamiento indicado para jóvenes con EMRR en Europa, basándose en un estudio clínico controlado de Fase III”, comentó Pedro Carrascal, de la Plataforma Europea de Esclerosis Múltiple. “Los pacientes jóvenes afectados por EM a menudo sufren un impacto más grave de la enfermedad a lo largo de su vida. La aprobación de hoy ofrece a estos niños y sus familias la oportunidad de tener un futuro mejor”.
“La EM de inicio temprano puede tener un efecto devastador en la vida de niños y adolescentes, e impactar en su día a día en el colegio y en el tiempo con sus amigos y su familia”, comentó Paul Hudson, director ejecutivo de Novartis Pharmaceuticals. “Nuestra misión es cambiar el curso de la EM, tal y como como llevamos haciendo desde la aprobación inicial del tratamiento en 2011, y no cesaremos hasta que paremos la EM. Estamos encantados de que la decisión de hoy nos haya acercado un poco más a reimaginar el tratamiento de la EM en todas las edades”.
La aprobación de la CE se basa en el ensayo PARADIGMS, un estudio clínico de Fase III en EM, específicamente diseñado para niños y adolescentes de 10-17 años. Los resultados del estudio doble ciego, aleatorizado y multicéntrico de Gilenya® frente a interferón beta-1a demuestran que, Gilenya® reduce significativamente la tasa anualizada de brotes un 82% (comparado con interferón beta-1a, p0,001) y un 85,7% de los pacientes tratados con Gilenya® se mantuvieron libres de brotes hasta 24 meses, frente al 38,8% de los pacientes tratados con interferón beta-1a (p0,001). Los pacientes tratados con Gilenya® también demostraron una reducción del riesgo de progresión de la discapacidad del 77% en comparación con los pacientes tratados con interferón beta-1a (p0,007). Gilenya® también reduce significativamente el número de lesiones T2 nuevas o aumentadas en un 53% (comparado con interferón beta-1a, p0,001) y la tasa anualizada de pérdida de volumen cerebral (atrofia cerebral) un 40% (comparado con interferón beta-1a, p=0,014), a lo largo del periodo de tratamiento Los datos completos del ensayo clínico PARADIGMS se publicaron en The New England Journal of Medicine en septiembre de 2018.
La decisión de la Comisión Europea es aplicable a los 28 estados miembros de la Unión Europea, además deIslandia, Noruega y Liechtenstein. Gilenya® se aprobó inicialmente para adultos mayores de 18 años con formas recurrentes de esclerosis múltiple en EE. UU. y Europa. Gilenya® recibió la aprobación de la FDA para tratar a niños y adolescentes a partir de 10 años con EM el 11 de mayo de 2018.
Acerca del estudio de Fase III PARADIGMS
El estudio de Fase III PARADIGMS (NCT01892722) es un estudio de duración flexible (hasta dos años), doble ciego, aleatorizado y multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de Gilenya® oral (fingolimod), comparado con interferón beta-1a en niños y adolescentes con un diagnóstico confirmado de esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR), seguido de una fase de extensión abierta de cinco años. El estudio reclutó a 215 niños y adolescentes con EMRR, de entre 10 y 17 años, con una puntuación en la escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS) entre 0 y 5,51. Los pacientes fueron aleatorizados para recibir Gilenya® una vez al día por vía oral (0,5 mg ó 0,25 mg, según el peso corporal de cada paciente) o interferón beta-1a por vía intramuscular una vez a la semana.
El objetivo primario del estudio fue la frecuencia de los brotes en pacientes tratados hasta 24 meses (tasa anualizada de brotes). Los objetivos secundarios incluyeron el número de lesiones en T2 nuevas o aumentadas, lesiones captantes de gadolinio en T1, la seguridad y las propiedades farmacocinéticas de Gilenya®, todo ello evaluado a lo largo del período de tratamiento.
El estudio PARADIGMS reclutó a 215 pacientes en 80 centros de 25 países y se diseñó con la colaboración de la Food and Drug Administration (FDA) de EE. UU., la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y el International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group.
Acerca de la Esclerosis Múltiple
La esclerosis múltiple (EM) es un trastorno crónico del sistema nervioso central (SNC) que interrumpe el funcionamiento normal del cerebro, el nervio óptico y la médula espinal por inflamación y pérdida de tejidos. En adultos, hay tres tipos de EM: EM recurrente-remitente (EMRR), EM secundaria progresiva (EMSP) y EM primaria progresiva (EMPP). Aproximadamente el 85% de las personas con EM padecen EMRR, en la que el sistema inmune ataca los tejidos sanos. En niños y adolescentes, la EMRR representa casi todos los casos (alrededor del 98%).
