Vitrakvi™ (larotrectinib), el primer tratamiento con indicación de tumor agnóstico aprobado en la UE, ya está disponible en España. Este fármaco está indicado para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con tumores sólidos que presentan una fusión del gen del receptor de tirosina quinasa neurotrófico (NTRK), localmente avanzado, metastático o cuya resección quirúrgica probablemente genere una elevada morbilidad, y con ausencia de opciones terapéuticas satisfactorias.
En un primer momento, larotrectinib, en su clase como inhibidor TRK oral desarrollado para el tratamiento de tumores de fusión de genes NRTK, fue aprobado en la UE tras demostrar una respuesta elevada y duradera en adultos y niños con cáncer con fusión TRK, incluidos tumores del sistema nervioso central (SNC).
Una opción diferentes a los tratamientos tradicionales
Este fármaco supone un gran paso adelante en la oncología de precisión, al introducir el concepto innovador del tratamiento agnóstico, es decir, el tratamiento basado en una alteración molecular independientemente del tipo y localización del tumor. Con larotrectinib “el tratamiento se dirige estrictamente al perfil genético, combinando una extraordinaria eficacia con unos índices de respuesta muy altos, además de un beneficio de larga duración”, explica Claudia Valverde, oncóloga médica del Hospital Vall d’Hebron y presidenta del Grupo Español de Investigación en Sarcomas (GEIS).
Ahora, los médicos españoles disponen de la opción de sustituir los enfoques de tratamiento tradicionales por un tratamiento oncológico de precisión diseñado para tratar tumores que tienen una fusión en el gen NTRK. “Este es un cáncer poco frecuente que afecta tanto a niños como adultos y tiene una incidencia variable en diversos tipos de tumores”, añade el director médico de Bayer España, Guido Senatore.
La aprobación de larotrectinib en la UE
La aprobación de este fármaco en la Unión Europea se basó en datos agrupados de ensayos clínicos realizados a 102 pacientes con cáncer, dentro del ensayo clínico fase I en adultos, el ensayo fase II en adultos Navigate y el ensayo fase I/II pediátrico Scout. Los pacientes participantes en estos ensayos demostraron una alta, duradera y rápida respuesta a larotrectinib.
Los resultados indicaron una tasa de respuesta global de un 67% (28% de respuestas completas y 39% de respuestas parciales) y el 72% de los pacientes tratados seguían vivos a los tres años del inicio del tratamiento. La duración media de la respuesta es de 43,3 meses y la media de supervivencia libre de progresión fue de 30,8 meses en el momento del análisis.
En cuanto a la seguridad de VITRAKVI, la mayoría de los efectos adversos fueron de grado 1 y 2, y tan solo el 2% de los 335 pacientes evaluados tuvieron que interrumpir la terapia por los efectos adversos asociados al tratamiento.
Tumores poco frecuentes
Los tumores de fusión TRK son raros en términos generales, puesto que afectan a algunos miles de personas en toda Europa anualmente. Esta patología afecta tanto a niños como a adultos y con una amplia variabilidad de frecuencias en diferentes tipos de tumores. En ensayos clínicos, se ha investigado en 29 histologías diferentes de tumores sólidos incluyendo de pulmón, tiroides, melanoma, tumores del estroma gastrointestinal (GIST), colon, sarcoma de tejidos blandos, glándulas salivales, y fibrosarcoma infantil.
Antonio Pérez, jefe de pediatría del Hospital Universitario La Paz, afirma que “los tumores con fusiones en los genes NTRK son poco habituales en la población general, pero existen varios tumores característicos de la edad pediátrica que presentan de manera frecuente estas fusiones. El especialista señala que larotrectinib se presenta también en jarabe, “lo que facilita el tratamiento en niños y neonatos, con un perfil excelente para estos colectivos, sin los adversos devastadores de la quimioterapia en estas edades”.
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