La posibilidad de modificar genes para tratar enfermedades es algo que lleva años captando el interés y los esfuerzos de los científicos. De hecho, el concepto de terapia génica surgió hace más de 40 años y desde principios de los años 90 comenzó a trasladarse a la práctica clínica.
Esta innovadora técnica consiste en el uso de genes para tratar, curar o prevenir enfermedades hereditarias o adquiridas, con el objetivo de corregir la causa genética que hay detrás de dichas patologías, en vez de centrarse directamente en el abordaje de los síntomas. Para ello, es necesario transferir un gen terapéutico (una secuencia de ADN diseñada específicamente para tratar una enfermedad concreta o un defecto congénito) a través de un vector (normalmente se emplean virus modificados en el laboratorio) a células del paciente.
En este contexto y para acercar el concepto de terapia génica a la población general, la Fundación Instituto Roche ha publicado el documento ‘Hablando sobre Terapia Génica’, que forma parte de la colección “Hablando Sobre…”. Estas publicaciones están dirigidas a la población general y abordan temas relacionados con la Medicina Personalizada de Precisión de manera sencilla.
Para la directora gerente de la Fundación Instituto Roche, Consuelo Martín de Dios, “la terapia génica, en el contexto de la Medicina Personalizada de Precisión, está transformando la forma en la que se abordan las enfermedades. Además, su impacto se deriva del potencial que tiene para proporcionar tratamientos altamente personalizados y específicos, abriendo nuevas vías terapéuticas para ciertas patologías que antes no disponían de soluciones efectivas”.
Durante los últimos años se ha puesto el foco en el desarrollo de una nueva estrategia de terapia génica que permite, no solo manipular los genes, sino también editarlos de manera específica. A esto se le conoce como edición génica y es una herramienta con alto nivel de precisión y eficacia. CRISPR/Cas es la más utilizada.
La edición génica implica alterar el ADN al modificar, agregar o eliminar genes en ubicaciones específicas. Este procedimiento se lleva a cabo para desactivar, potenciar o alterar ciertas cualidades genéticas para poder corregir mutaciones dañinas del individuo.
Gracias a todos los avances que se han ido produciendo en los últimos años en torno a la terapia génica, su aplicación permite el abordar y tratar tanto enfermedades monogénicas (causadas por la alteración de un único gen) como patologías poligénicas, entre ellas, el cáncer.
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